精确的基因编辑猴子为有价值的人类疾病模型铺平了道路

猴子是重要的建模疾病因为与人类的相似之处,但过去的努力正是修改基因在灵长类动物都失败了。在一项由细胞出版社出版在《华尔街日报》1月30日细胞,研究人员取得了精确的基因修改猴子第一次使用一个有效的和可靠的方法称为CRISPR / Cas9系统。研究打开新的渠道发展的更有效的治疗人类疾病。

“我们的研究显示,CRISPR / Cas9系统能够同时中断目标基因在一个步骤没有生产不相干的突变,“南京医科大学的研究报告作者嘉豪沙说。“考虑到许多人类疾病是由遗传引起的异常,有针对性基因改造猴子对的生成都是非常宝贵的人类疾病模型”。

CRISPR / Cas9系统是一个基因编辑工具可以针对特定DNA序列的基因组。Cas9蛋白质,是由分子称之为single-guide rna基因组的特定网站,产生突变通过引入双链DNA断裂。直到现在,CRISPR / Cas9系统和其他目标基因编辑技术成功应用于哺乳动物,如老鼠和老鼠,而不是灵长类动物。

南京大学的沙联手Xingxu黄和鲎霁的云南重点实验室生物医学国际灵长类生物医学研究和昆明。bob88体育平台登录研究者注射编码Cas9信使RNA分子,除了single-guide RNA设计目标三个特定基因,猕猴的one-cell-stage胚胎。从15个胚胎测序基因组DNA后,他们发现,八个证据显示这些胚胎同时在两个目标基因的突变。

研究人员然后把转基因胚胎转入代孕女性,其中一个生了一个双胞胎。通过测序双胞胎的基因组DNA,他们发现在两个目标基因的突变。此外,CRISPR / Cas9系统没有产生突变在基因组的网站,没有针对性,表明该工具应用于猴子时不会造成不良影响。“CRISPR / Cas9系统的精确的基因定位,我们预计,许多疾病模型将生成的猴子,这将大大推进治疗策略在生物医学研究的发展,”吉说。bob88体育平台登录