大麻衍生癫痫药物用于儿童癫痫发作失控的临床试验

由加州大学旧金山分校贝尼奥夫儿童医院的研究人员领导的一项新的国际多中心研究，首次评估了纯化大麻素是否有效治疗对标准抗癫痫药物无反应的严重形式的儿童癫痫。

加州大学旧金山分校儿童癫痫研究中心主任、多中心研究的首席研究员玛丽亚·罗伯塔·西利奥医学博士说:“我们迫切需要更好的治疗癫痫失控的儿童。”“在任何年龄都要控制癫痫发作，这很重要，但在儿童中，不受控制的癫痫发作可能会影响大脑和神经认知发育，这可能对生活质量产生巨大影响，并导致进行性认知障碍。”

这种名为Epidiolex的药物是一种纯化的大麻素，以液体形式存在，不含大麻中的精神成分四氢大麻酚(THC)。Epidiolex由生物制药公司GW Pharmaceuticals生产，被美国食品和药物管理局(FDA)视为附表1物质，并受到FDA和美国药物执法局的密切监控和限制。

该试验将在六个中心共招募150名患者。这项研究本月早些时候在加州大学旧金山分校贝尼奥夫儿童医院开始，纽约大学朗格尼医疗中心也在进行中。等待FDA的批准，今年将在另外四家机构推出。

“在健康成年人中进行的研究表明，CBD具有良好的耐受性和安全性，”UCSF试验的联合研究员、UCSF儿童癫痫中心主任约瑟夫·沙利文医学博士说。“虽然我们不知道儿童的全部副作用，但这项研究将使我们能够密切跟踪儿童，并确定副作用是否与成人不同。”

这些患者的年龄都在1岁到18岁之间，患有顽固性癫痫，对包括药物和生酮饮食在内的许多抗癫痫治疗(如果不是全部的话)都有耐药性。这包括患有Dravet综合征的儿童，这是一种罕见的遗传疾病，在儿童早期表现为频繁的致残性癫痫发作，每天发生数百次，以及严重的认知和社交缺陷。

在一年的时间里，患者将通过癫痫发作日记和血液测试来仔细监测患者的其他癫痫药物水平，以了解其安全性、剂量、有效性和药物相互作用。

Cilio说:“动物模型研究表明，CBD可以作为一种抗惊厥药，但这只是初步的探索步骤，以确定是否有必要进一步测试CBD作为一种抗惊厥药，以及如何进行。”“我们目前的试验有望在对CBD反应最好的癫痫类型中进行安慰剂对照、盲法临床试验。”

UCSF贝尼奥夫儿童医院是第一个在癫痫患儿中使用Epidiolex的地方。据研究人员称，2013年4月，该药物被用于FDA新药研究(IND)项目批准的一项特殊探索性研究的两名患者，初步经验的结果为当前研究提供了框架。

“这项试验开创了一种新的治疗方法孩子们患有最严重的癫痫病，什么治疗都不管用。”西利奥说。“但我们才刚刚开始，我们结合了该领域的专家、准备接受这项研究的勇敢机构，以及寻找希望的勇敢患者。”