Vimizim批准罕见的儿童疾病

(每日健康)-Vimizim (elosulfase阿尔法)已通过美国食品和药物管理局治疗一种罕见的儿童疾病称为IVA黏多糖病类型,也称为Morquio综合症。

造成的障碍是失踪代谢酶导致的问题骨骼发育,增长和运动,该机构在一份新闻稿中说。它影响着大约800人在美国。

Vimizim替换丢失的酶,称为GALNS。建立了药物的安全性和有效性的临床试验中涉及176人,年龄在5 - 57。最常见的副作用包括发烧、呕吐、头痛、恶心、腹部疼痛、发冷和疲劳,FDA说。

药物的安全性和有效性不评估在5岁以下的儿童,该机构说。Vimizim标签将包括一个警告信息,包括过敏反应的风险,一个allergic-like反应,可能危及生命。

Vimizim是第一个药物获得罕见的小儿疾病优先评审券,FDA努力鼓励开发新的治疗罕见的儿童疾病。

药物被BioMarin药品市场,位于加州Novoto。

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