基因治疗可改善脊髓损伤后的肢体功能

根据4月2日发表在《科学》杂志上的一项研究，在受伤后的大鼠脊髓中注射一种破疤基因疗法，可以促进神经细胞的存活，并在数周内改善后肢功能神经科学杂志。这些发现表明，随着对动物和人类更多的证实性研究，基因疗法可能有可能在某一天治疗脊髓损伤的人。

的脊髓是信息在大脑和身体其他部分之间传递的主要通道。大多数脊髓损伤是轴突受损造成的，长时间的延伸大脑细胞用来发送这些信息。一旦这些损伤发生，疤痕组织就会形成，并阻止受损神经重新生长。

先前的动物研究表明，促进受伤脊神经生长的一种方法细胞是将软骨素酶ABC (ChABC)送到损伤部位，ChABC能消化形成疤痕的蛋白质。然而，由于ChABC分解迅速，长期保持这些有益作用需要侵入性和重复给脊髓的酶。为了克服这个障碍，近年来，科学家们开始探索基因疗法，以有效诱导脊髓细胞产生这种酶。

在目前的研究中，由伦敦大学国王学院的伊丽莎白·布拉德伯里博士领导的一组研究人员使用一剂注射将ChABC基因疗法注入受伤成年大鼠的脊髓中。这种治疗不仅使脊髓细胞在损伤中心区域大量产生和分泌ChABC，而且在12周内帮助动物维持受损脊髓的整体健康，恢复后肢功能。

“这些发现提供了令人信服的证据，表明用软骨素酶进行基因治疗不仅能促进受损轴突的发芽，还能对神经细胞起到重要的保护作用，”圣地亚哥加利福尼亚大学研究神经细胞损伤后如何恢复的医学博士Mark Tuszynski说。并没有参与这项研究。他补充说:“这些是新的重要发现，可能会导致开发可测试的治疗人类脊髓损伤的疗法。”

布拉德伯里的研究小组将ChABC基因导入脊髓基质(脊髓间的空隙)脊髓细胞)。12周后，接受治疗的动物有更多的脊髓存活神经细胞与没有接受治疗的动物相比，疤痕周围和周围都有纤维。ChABC基因治疗还导致了动物后肢功能的恢复，使它们能够在水平的阶梯上行走。

另外的分析显示ChABC基因治疗改变了损伤后该区域炎症细胞的反应方式。正常情况下，损伤后免疫细胞侵入脊髓，造成破坏性的、不可修复的组织损伤。然而,ChABC基因治疗减少这些细胞的存在，增加其他被称为M2巨噬细胞的免疫细胞的存在，这些细胞有助于减少炎症和增强组织修复。

“这种破疤疗法代表了一个重要的进步，因为它揭示了支持基质和肿瘤之间的一种新的相互作用免疫细胞在受伤之后，”布拉德伯里说。她补充说，在动物身上长期治疗大面积脊髓的能力“对于扩大到更大的人类脊髓，以便将来将这种疗法应用于临床，将是非常重要的”。

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