TGen, Scottsdale Healthcare开始研究用于实体瘤患者的新药

位于斯科茨代尔医疗保健中心的Virginia G. Piper癌症中心和转化基因组学研究所(TGen)正在研究一种新药AG-120的安全性和有效性，用于治疗实体瘤患者，特别是患有脑瘤和胆管癌的患者。

“AG-120是专门为携带IDH1基因突变的患者设计的，”TGen的杰出教授和首席医生Daniel D. Von Hoff博士说，他也是弗吉尼亚G. Piper癌症中心临床试验的首席科学官，该中心是Scottsdale医疗保健公司和TGen的合作伙伴，为癌症患者提供基于精准医疗的新治疗方法。

IDH1基因突变在胶质瘤中最常见，胶质瘤构成了最大的“原发性”脑肿瘤，这些肿瘤始于大脑。神经胶质瘤包括所有由大脑的胶质或支持性组织产生的肿瘤。它们约占所有脑肿瘤的30%，约占所有恶性肿瘤的80%脑部肿瘤．

与所有脑癌一样，神经胶质瘤很难治疗，许多在手术、放疗和标准护理化疗后会复发。许多药物无法进入大脑，因为体内有一种叫做血脑屏障的过滤机制。

“我们非常需要对神经胶质瘤和其他疾病患者进行更有效的治疗实体肿瘤如胆囊胆管癌AG-120临床试验的首席研究员Von Hoff博士说。这项研究将招募多达50名患者。研究人员将使用精准医学来匹配患者特定的基因组或分子组成。

异柠檬酸脱氢酶(IDH) 1和2突变最初于2008年发现，发生在绝大多数低级别胶质瘤和继发性高级别胶质瘤中。IDH突变是致癌的，这意味着它们有可能导致癌症。这些突变发生在胶质瘤和胆管癌形成的早期。

AG-120由马萨诸塞州坎布里奇的Agios制药公司生产。

IDH1是一种代谢酶，由Agios鉴定为一种在多种恶性肿瘤中突变的蛋白质。Agios及其合作者最近证明，IDH1突变通过阻断原始细胞的分化或成熟来启动和驱动癌症生长。根据Agios的说法，抑制这些突变蛋白可能会带来临床效益癌症患者的肿瘤携带它们。

---

---