骨髓移植显示了潜在的治疗患有镰状细胞病

使用较低强度的骨髓移植方法中展示出了有前景的结果30例(16 - 65岁)有严重的镰状细胞病,在7月2日出版的一项研究显示《美国医学会杂志》。

骨髓(使用高剂量化疗或放疗)同种异体造血干细胞移植(HSCT;收到造血干细胞从另一个人“骨髓”)是治疗儿童严重镰状细胞病,但毒性使得过程相关的禁止性的成年人。是非的发展方案(使用低剂量化疗或放疗的准备骨髓接收新细胞)可能促进安全应用同种异体HSCT合格的成年人,根据这篇文章的背景信息。

马修·m·谢长廷,医学博士的国家糖尿病、消化和肾脏疾病研究所的贝塞斯达,,和他的同事在一个试点探索是非的方法群10个成年人严重镰状细胞病,使用一个简化的HSCT方案(干细胞捐赠从免疫与兄弟姐妹),几乎没有毒性作用,但所有的患者继续服用免疫抑制药物。研究者已经修订的协议包括一个选项停止在选定的病人免疫抑制后1年(那些捐赠者CD3大于50%的移植和正常化血红蛋白)。在这份报告中,作者描述了结果20额外的严重的镰状细胞疾病患者,以及更新的结果前10的病人。所有30例(16 - 65岁)参加这项研究从2004年7月到2013年10月。

截至2013年10月25日,29日患者平均3.4年的随访,活着,和26名患者(87%)有长期稳定供体移植没有急性或慢性graft-vs-host疾病。HSCT后血红蛋白水平提高;在1年,25例(83%)完全供者型血红蛋白。十五道患者停用免疫抑制药物和没有graft-vs-host疾病。

前一年平均年住院率为3.2 HSCT, 0.63后第一年,0.19后第二年和0.11移植后的第三年。11个病人服用毒品长期移植的时候。在他们住院并接受HSCT一周,平均每周毒品使用静脉morphine-equivalent剂量639毫克。140毫克的剂量减少移植后6个月。

有38个严重不良事件包括疼痛、感染、腹部事件,从西罗莫司药物毒性作用。

”在这篇文章中,我们扩展以前的结果,表明该HSCT过程可以应用到老年人,即使是那些有严重并存状况…”作者写道。“这些数据加强低毒性的方案,尤其是在终末器官的功能障碍患者显著。”

”这一系列的病人一个简化HSCT方案迄今为止,…的逆转镰状细胞病表型实现在大多数病人。道病人仍然是无病,没有graft-vs-host疾病,”研究人员写道。“需要进一步的权责发生制和后续评估长期的临床结果,不良事件,和移植宽容。”