Splice-switching寡核苷酸治疗新方法编辑基因转录

在splice-switching,一个创新的治疗方法,有针对性的寡核苷酸药物改变基因转录的编辑来产生所需的蛋白质。这一迅速发展的领域的发展已经导致了有前途的治疗杜氏肌萎缩症、脊髓性肌肉萎缩症等疾病,在一篇文章中所描述的人类基因治疗。

在“发展治疗Splice-Switching寡核苷酸,”佩特拉Disterer和合作者来自伦敦大学学院,伦敦大学,英国伦敦大学玛丽皇后和医科大学的华沙,波兰,目前许多可能的治疗应用的概述Splice-Switching寡核苷酸。作者讨论这些新的化合物的设计和化学改性来提高其稳定性和有效性,并强调需要基础上,根据实际情况制定有效的解决方案。

“这是一个新兴的治疗领域具有广阔的临床结果,”詹姆斯·m·威尔逊说,医学博士,博士主编人类基因治疗基因治疗项目主任,病理学和实验室医学系,费城宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院。