移植证明是非常有效的治疗儿童的免疫缺陷

婴儿出生患有严重联合免疫缺陷(SCID)可以成功地治疗造血干细胞的移植,据专家为首的纪念斯隆凯特林大学的理查德•j . O ' reilly,医学博士,世界知名的先驱移植发展的协议。他们的评论将发表在7月30日出版的新英格兰医学杂志》上。

SCID是一群遗传疾病,导致免疫系统严重故障。当故障发生时,婴儿不再有能力抵抗常规感染,因为他们的自然,内置的防御系统被损坏。如果不及时治疗或确诊,SCID几乎总是致命的在生命的第一年。

评论超过240病人病例发现移植非常有效,尤其是在生命的早期表现。那些孩子接受移植后三个半月内出生,五年后94%的人活着。最好的结果,不出意料,被移植后匹配的同胞捐助者。但在病人没有兄弟姐妹,总体5年生存率相当高——77年至93年如他们移植在生命的前三个半月。

“这对SCID证实移植工作在非常年幼的孩子,但这也表明,任何一个孩子与这种疾病是可以治疗治愈的可能性非常大,从父母或无关供者移植,不仅是一个匹配的兄弟或姐妹,”O ' reilly博士解释说,MSK的儿科部门主席和首席儿科骨髓移植服务的。bob电竞“无论使用的移植方法,如果孩子移植在没有感染将有一个非常好的结果。”

但仍然是一个关键因素确保孩子没有感染的移植。“这真的说明的重要性更广泛筛查SCID这样医生可以立即干预,”O ' reilly博士说。目前,只有21个州实施了测试作为常规新生儿筛查的一部分,包括纽约、加利福尼亚和佛罗里达。“感染症状出现的时候,移植的情况下往往不那么有利。”

MSK发挥了先锋作用在推进干细胞移植。第一次成功移植的干细胞从一个不相干的捐赠在1973年MSK的具体执行和SCID对待孩子。MSK的T细胞耗竭介绍,1981年,一项开创性的过程改善无与伦比的移植的成功。发展的最重要的基准移植和细胞疗法都来自这些相对罕见的研究儿童的案件有一个致命的基因免疫系统紊乱,O ' reilly博士说。

”在一个相对短的时间内已经取得了巨大的成就,让儿童SCID不仅为了生存也过正常的生活,”O ' reilly博士补充说。“保罗·西蒙那首歌(泡沫中的小男孩),他说,“这些天的奇迹和奇迹。”…。我们的研究提供了一种方法来治疗婴儿的泡沫。我们不需要泡沫了。”

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