新的希望在对抗肌肉萎缩症
研究在斯德哥尔摩的k皇家理工学院提供希望那些遭受杜氏肌肉营养不良症,是一种无药可治,削减的使人衰弱的疾病年轻生命短。
一个国际研究小组,包括k并且愿意采纳这位研究人员克里斯蒂娜Szigyarto和马赛厄斯Uhlen报告说,他们发现了如何创建一个变体的肌营养不良蛋白,可以减轻肌肉萎缩。这反过来又可能导致肌肉萎缩症的新疗法的发展。
这项研究发表在本月自然医学。
杜氏肌萎缩症的结果缺乏或功能受损,肌肉蛋白肌营养不良蛋白的主要组成部分。肌营养不良蛋白起着重要作用,除此之外,心血管功能。
的无法治愈的疾病导致进步肌肉的退化过程,造成流动性下降,呼吸困难,心脏衰竭,最终,过早死亡。
Uhlen k的微生物学教授说,该研究小组证明所谓的本土和截断的帮助下肌营养不良蛋白HPA抗体在肌肉。
“然后蛋白质运行通过凝胶,提取并通过质谱测序,“Uhlen说。“由此产生的序列的原生和截断肌营养不良蛋白蛋白在氨基酸水平相比。
“我们已经能够证明与健康人相比,患者在研究制造的短版肌营养不良蛋白的蛋白质尽管严重的肌营养不良蛋白基因的突变。”
更多信息:尼古拉•葡萄酒艾德琳Vulin,玛丽亚Falzarano,克里斯蒂娜并且愿意采纳这位Szigyarto, Baijayanta Maiti,克里斯汀N海勒,安德鲁·芬德利Mathias Uhlen, Baskar Bakthavachalu,墨西拿,朱塞佩·维塔,Chiara Passarelli弗朗西斯卡Gualandi,史蒂夫·威尔顿,路易丝·R Rodino-Klapac林,Daniel R勋伯格,黛安•M•邓恩Robert Weiss, Michael T霍华德,亚历山德拉Ferlini &凯文•M Flanigan”翻译从一个DMD外显子5 IRES导致功能减弱dystrophinopathy肌营养不良蛋白对碘氧基苯甲醚在人类和老鼠,”自然医学(2014)DOI: 10.1038 / nm.3628收到2014年1月31日,接受2014年6月05年10 2014年8月在网上发布
