MS候选药物也显示出治疗溃疡性结肠炎的希望
今天，斯克里普斯研究所(TSRI)首次发现并合成了一种治疗溃疡性结肠炎的候选药物，并发布了新的积极临床数据。
根据今天公布的199名活动性、中重度疾病患者的2期研究结果，该公司宣布了该计划的候选药物RPC1063有潜力显著改善治疗模式溃疡性结肠炎病人。最新的结果显示，在服用1mg剂量的RPC1063治疗8周后，16.4%的患者临床缓解，而服用安慰剂的患者为6.2%。
“我们很高兴RPC1063在已经显著的疗效和安全性数据之外，还显示出对溃疡性结肠炎患者的希望多发性硬化症TSRI教授休·罗森说，他和埃德·罗伯茨教授一起领导了发现RPC-1063的团队。“自2002年以来，在TSRI进行的研究已经发现了可以调节包括溃疡性结肠炎和多发性硬化症在内的各种自身免疫性疾病的潜在治疗的基本机制，TSRI独特的化学和生物学多学科环境允许这一进展到临床试验。”
这项临床试验由目前正在开发该药物的圣地亚哥生物技术公司Receptos, Inc.赞助，也表明RPC1063通常具有良好的耐受性。
溃疡性结肠炎是一种慢性疾病，包括消化道内壁的炎症和溃疡。溃疡性结肠炎是炎症性肠病美国疾病控制与预防中心(U.S. Centers for disease Control and Prevention)的数据显示，这种疾病和克罗恩病(Crohn’s disease)影响着全美超过100万人。有些人有轻微的疾病，而其他人则受到危及生命的并发症的影响。
根据美国克罗恩病和结肠炎基金会的数据，虽然现有的治疗溃疡性结肠炎的药物确实有助于一些患者，但23%至45%的溃疡性结肠炎患者病情进展，最终需要手术切除全部或部分结肠。
候选药物RPC1063来自美国国立卫生研究院佛罗里达斯克里普斯分子筛选中心分子库的筛选“击中”，使用了拉霍亚罗森实验室的检测技术。罗伯茨和罗森实验室随后开发了重要的药物化学，将其转化为有效的先导，最终成为候选药物。
TSRI随后将该化合物授权给Receptos，后者正在开发RPC1063，以获得美国食品和药物管理局的批准。
最新结果来自于Receptos公司的多国、多中心、双盲、随机、安慰剂对照研究，该研究调查了两种活性剂量RPC1063与安慰剂治疗中至重度活动性溃疡性结肠炎的效果。有关结果的更多信息，请参见新闻稿从Receptos。
鉴于目前的积极结果，Receptos计划启动针对溃疡性结肠炎的RPC1063的3期试验，以及针对克罗恩病的候选药物的2期研究。
RPC1063 (sphingosin 1-Phosphate Receptor modulation)的机制可能在其他疾病的治疗中也有重要意义自身免疫性疾病．目前，该候选药物正在进行治疗多发性硬化症的3期临床研究。
