“戏剧性”的早期阶段1 AML ag - 120 IDH1突变的结果
结果提出了11月19日,科罗拉多大学癌症中心研究员丹尼尔Pollyea,医学博士,女士,在第26届欧洲癌症研究和治疗组织研讨会在巴塞罗那展示“非常有前途的“早期1期临床试验结果对子集的试验性药物ag - 120的急性髓系白血病(AML)患者窝藏IDH1突变基因。发现建立在第一阶段的结果相关的药物,ag - 221,反对IDH2基因突变,在最近的美国癌症研究协会会议上。IDH1突变被发现在15 - 20例AML的百分比,总计大约每年3500例AML IDH1。
“这是一个最令人兴奋的发展AML在很长一段时间,“Pollyea说。他警告说,结果在这个阶段是初步的,基于只有17个病人,但是说,“结果是戏剧性的。”
的基因IDH1通常是参与调节克雷布斯循环,细胞能量通路。当IDH1突变引发连锁反应,导致细胞成熟的失败,允许AML的发展。在临床前研究中,药物ag - 120块IDH1突变的异常功能,恢复自然发展,导致有序的白血病细胞的死亡。
基于强大的1期临床试验的结果,美国食品和药物管理局最近授予快车道妹妹药物名称,ag - 221,针对IDH2突变。同样有理由乐观ag - 120。“这是一个高危人群和我们希望继续成功我们将能够提供这种疗法越来越多的患者参加临床试验,“Pollyea说。
Pollyea解释说,在科罗拉多大学医院的临床试验,主要的临床护理伙伴科罗拉多大学的癌症中心,主要是对AML患者以前的治疗后复发。“IDH变异测试是做分子实验室隔壁的科罗拉多州儿童医院,我们现在提供试验标准的测试病人诊断出患有AML在复发的情况下我们可以快速提供临床试验,”Pollyea说。
ag - 120 1期临床试验对于AML IDH1突变也提供丹纳-法伯癌症研究所和纪念斯隆凯特林癌症中心,以及选择其他学术医院的数量。