脆弱的X研究提供了新的自闭症治疗的希望
受到共同遗传形式的自闭症影响的人可以通过被测癌症治疗的药物帮助。
研究人员已经确认了脆性X染色体患者大脑中出错的化学途径,他们说这种药物可以逆转他们的行为症状。
科学家们发现,称为氰酰胺的已知的天然存在的化学物质可以阻断途径,并通过条件改善小鼠的社会性。
加拿大爱丁堡大学和麦吉尔大学的团队确定了一个关键分子 - EIF4E - 驱动脆弱X患者的大脑中过量的蛋白质产生。
这可能导致行为症状包括学习困难。它也可能导致更严重的智力障碍,延迟言语和语言开发和社会互动问题。
他们发现eIF4E调节一种叫做MMP-9的酶的产生,这种酶可以分解和重新排列两者之间的连接大脑细胞被叫突触。这破坏了脑细胞之间的沟通导致行为变化。
该团队表现出,用苯氟酰胺阻断eIF4E的活性,从而减少了MMP-9的量,并逆转了脆弱X综合征的小鼠中的行为症状。
植酸孢酰胺正在被测试为肺癌的治疗方法急性髓系白血病。这项新发现表明,它还可以用于治疗脆性X染色体综合征(Fragile X Syndrome)患者。
脆性X染色体综合征是最常见的遗传原因自闭症谱系障碍。它影响了4000名男孩的1左右,在6000个女孩中有1个。目前,没有治愈。
该研究在期刊上发表细胞的报道。
爱丁堡大学帕特里克野生野生主义大学的校长博士博士博士,脆弱X综合征和智力障碍,表示:“我们的调查结果对脆弱的X综合征的有针对性的治疗进行了门。通过设计块的治疗途径希望我们能够限制潜在的副作用,并发展比一般治疗方法更有效的疗法。“
爱丁堡大学Patrick Wild中心主任Peter Kind教授说:“Gkogkas博士是Patrick Wild中心的重要补充。他的研究为了解脆性X染色体综合症和其他智力障碍患者的大脑过程提供了重要的见解。只有掌握了这些知识,才能研发出更好的治疗这些疾病的药物。”
麦吉尔大学的Nahum Sonenberg教授说:“我们发现EIF4E调节诱导MMP-9的酶的产生,该酶分解并重新命令称为突触的脑细胞之间的连接。过量的MMP-9破坏脑细胞之间的沟通,导致行为的变化。“
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