T细胞治疗对复发性白血病儿童的益处持续存在

在一项初步研究中，一种针对高侵袭性急性淋巴细胞白血病(ALL)的创新细胞疗法在儿童治疗中继续显示出非常有希望的结果。在接受生物工程T细胞治疗的39名儿童中，92%的儿童在治疗后一个月没有癌症的迹象，这种完全缓解在某些病例中持续了两年以上。这种个性化细胞疗法重新规划了患者的免疫系统，并提供了长期成功的潜力。

费城儿童医院的儿科肿瘤学家、宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的儿科学教授Stephan a. Grupp博士说:“随着我们在这项研究中继续跟踪儿童，我们看到了那些已经用尽其他治疗方案的患者令人兴奋的结果。”bob电竞今天，在旧金山举行的美国血液学学会(ASH)年会上，格鲁普在一个新闻节目中描述了这项针对ALL儿童患者的试点临床试验的结果和后续结果。

格鲁普，第一作者香农·莫德，医学博士，博士，一位儿科肿瘤学家宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院儿科助理教授和他的同事今天报告说，在接受治bob电竞疗的39名儿童中，36名(92%)在治疗一个月后完全缓解。在这36例患者中，25例(69%)在治疗后6个月的中位随访中仍处于缓解状态。36例完全缓解患者复发10例;5例复发患者死亡。

格鲁普正在与宾夕法尼亚医学院的同事们合作，由Carl H. June医学博士领导，他为患有其他类型癌症的成年患者提供这种个性化细胞疗法。

ALL是最常见的儿童癌症，也是最常见的儿童白血病。

所有患者均为高危急性淋巴细胞性白血病，在初次治疗后复发或从一开始就对该治疗产生抵抗。患者接受名为CTL019的生物工程“猎人”T细胞。

第一个接受这种治疗的孩子是9岁的艾米丽·怀特黑德(Emily Whitehead)，自从2012年4月接受T细胞治疗以来，她一直没有患上癌症，继续享受正常的儿童活动，比如上学，和她的狗露西(Lucy)玩。自从艾米丽的医生在2012年12月ASH会议上宣布了惊人的发现后，她就出现在了新闻报道的显著位置。

一种相对较新的方法癌症治疗在美国，这种免疫疗法可以改造人体的主力T细胞免疫系统B细胞，也就是在ALL等特定白血病中癌变的其他免疫细胞。生物工程T细胞，称为CTL019细胞，具有癌症猎人的功能，杀死白血病细胞通常会躲过常规T细胞监视。研究人员首先提取患者自身的T细胞。然后，他们使用生物工程技术将每个患者的T细胞重新编程为嵌合抗原受体细胞(CTL019细胞)。CTL019细胞是专门设计来与只存在于B细胞表面的CD19蛋白结合的。回到患者体内后，CTL019细胞增殖，然后消除B细胞。此外，它们在血液循环中持续存在，有助于防止癌症复发。

当CTL019细胞强有力地攻击白血病细胞时，它们也会在患者体内激发一种不必要的毒性免疫反应，称为细胞因子释放综合征。护理团队成功地抵消了这些副作用的免疫调节药物，这是以前从未使用过的目的，现在已经被细胞治疗团体广泛采用的方法。此外，由于CTL019疗法会清除健康的B细胞和癌变的B细胞，患者必须接受免疫球蛋白的输注，以执行正常B细胞提供的免疫功能。

格鲁普说:“我们的研究结果表明，这些经过工程改造的‘猎人’细胞在患者体内大幅扩张，产生非常高的完全缓解率，并在患者体内持续存在，这可能使疾病得到长期控制。”“我们的下一步是进行第二阶段的多地点试验，以评估多个中心的安全性和有效性，目前正在进行中。”

今年7月，美国食品和药物管理局将CTL019方法指定为突破性疗法，帮助加速其进入更广泛的临床试验。

2012年8月，诺华获得了Penn对CTL019的独家版权。来自诺华的几位作者是格鲁普等人在ASH会议上提交的摘要的共同作者。

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