干细胞移植显示潜力减少残疾多发性硬化症患者

初步研究结果表明,在复发缓和多发性硬化(MS)患者中,治疗是非造血干细胞移植(低强度干细胞移植)与残疾和生活质量的改善措施,一项研究显示,在1月20日发行的《美国医学会杂志》。

百分之五十的患者无法女士继续就业的十年诊断或无法走过25年。尽管每年约47000美元的成本每个病人治疗MS,没有美国食品和药物管理局批准的疗法被证明能显著逆转神经系统残疾或提高生活质量,根据这篇文章的背景信息。

多发性硬化症的immunemediated障碍被认为是中枢神经系统。自体(用自己的细胞)造血(血液)干细胞移植(HSCT)是一种免疫抑制,但与标准免疫药物不同,自体HSCT旨在重置而不是抑制免疫系统。理查德·k·伯特,医学博士西北大学Feinberg医学院的芝加哥,和他的同事们研究了协会是非HSCT神经系统残疾和其他临床结果患者复发缓和女士(定义为急性复发之后,部分或完全恢复和稳定的复发之间的临床表现;n = 123)或secondary-progressive女士(残疾的定义为一种渐进式的有或没有叠加复发;n = 28)在2003年和2014年之间。

分析结果可供145例患者平均随访2.5年。在一定程度的残疾(扩大残疾状态量表(eds)得分),41名患者有显著改善(50%的病人在2年)和23例(64%的病人测试在4年)。“据我们所知,这是第一次报告的重大和持续改进eds得分后任何治疗女士,”作者写道。

收到HSCT也与改善身体功能、认知功能和生活质量。也在另一个衡量临床疾病的严重程度,减少脑损伤的体积与女士出现在磁共振成像(MRI)。四年复发存活率为80%和无进展生存率是87%。

病人的选择是很重要的在确定的结果,研究人员写道。“在事后分析,eds分数没有改善患者secondary-progressive女士或在这些疾病持续时间超过10年了。”

作者指出结果是有限的,因为这是一个没有对照组观察研究。“最终的结论需要随机试验;然而,这种分析提供了理论基础,选择合适的病人,随机研究和治疗的方法。”

斯蒂芬·l·豪泽,医学博士,加州大学,旧金山,在社论中写道,伯特等人的研究,结合其他可用的证据,使一些结论合理的信心。

“首先,自体HSCT似乎没有对建立有效累进形式的女士,没有新数据,这些协议的附加试验可能不会显示病人进步女士位居第二,免疫抑制方案,包括HSCT似乎对抵消相转换的医学形式,有效,至少在未来几年内的观察。但是,它绝不是清楚注入的有利影响的结果干细胞而不是从调节方案。鉴于高效fda批准的可用性疗法对复发缓和女士,似乎合理使用这些已经被证明了单一药物疗法在临床前考虑复杂HSCT治疗方案。”

“第三,自体HSCT的作用机制在女士需要澄清……第四,重要的是要记住,是一种慢性疾病,女士通常出现在年轻人和持久的整个生命周期。许多重要的残疾相关的结果有很多种几年或几十年发展。理解任何治疗MS的作用,特别是与不确定的长期风险,强化方案很长时间随访时间需要有意义的评估,如果长期疾病确实重启,并增加信心,这些疗法并没有造成过度伤害。”