生长激素能提高社会障碍繁育出那些障碍

生长激素可以显著提高社会障碍与自闭症谱系障碍(ASD)在一个相关的遗传综合症患者,根据一项试点研究伊坎在西奈山医学院,昨日公布的地中海酒吧,公共数据库由美国国立卫生研究院生物医学主题(研究最初发表在12月12日出版的《华尔街日报》分子自闭症)。

研究结果主要关注使用胰岛素样生长因子- 1 (igf - 1)治疗Phelan-McDermid综合症(PMS),一个障碍SHANK3基因的缺失或突变引起的22号染色体上。面临发展和语言延迟和运动技能赤字,与经前综合症也有大多数人自闭症谱系障碍。

SHANK3的重点研究领域,因为它的重要作用在突触的功能,神经细胞之间的差距“决定”是否消息继续沿着神经通路,调节身体的过程。虽然Phelan-McDermid综合征是一种罕见的疾病,先进的基因技术显示它是一个相对自闭症谱系障碍的常见原因。

“我们是第一个对照试验的任何治疗Phelan-McDermid综合症,”亚历山大Kolevzon医学临床西维尔自闭症中心主任伊坎在西奈山医学院。”,因为不同的遗传原因ASD齐聚共同基础化学信号通路,这项研究的发现可能对许多形式的ASD的影响。”

igf - 1是一种商业化的化合物,促进神经细胞生存,突触成熟突触可塑性,加强或削弱突触的能力随着时间的推移,在增加或减少他们的活动。目前美国食品和药物管理局批准用于治疗身材矮小。

西奈山研究第一次表明,igf - 1是安全的,可容忍的和相关的社会障碍和限制行为均有显著改善(对一个主题或活动;强对一个特定的对象;专注于[s]对象的一部分,而不是整个对象;专注于运动或移动)Phelan-McDermid综合症患者,这项研究的作者说。

人员9 5 - 15岁的儿童被诊断出患有Phelan-McDermid综合症在安慰剂对照,双盲交叉设计研究。所有与会者都暴露在为期三个月的治疗与igf - 1和三个月的安慰剂,以随机的顺序。与安慰剂相比,igf - 1阶段与显著改善社会退缩和限制性行为的异常行为分别检查表和重复行为规模标准行为量表用来评估治疗效果在ASD。

临床前研究SHANK3缺陷小鼠模型开发的西奈山和人工神经元模型来源于多能干细胞(干细胞有能力生产几个不同的生理反应)的人类缺SHANK3此前认为,igf - 1能扭转突触可塑性和运动学习赤字。这些研究形成的基础这一临床试验结果提供支持正在进行的努力开发相关药物治疗。

“这个临床试验是一个范式转变的一部分开发目标,疾病专门修改药品来治疗自闭症谱系障碍的核心症状,”约瑟夫·巴克斯鲍姆说博士,西维尔自闭症中心的主任和精神病学教授,在西奈山遗传学和基因组科学和神经科学。”从这个试点试验结果将促进更大规模的研究,更加明确地告知疗效和更好的有针对性的治疗。”