干细胞研究人员开发出治疗镰状细胞病的有希望的方法

加州大学洛杉矶分校的干细胞研究人员已经证明，一种新的干细胞基因治疗方法可以一次性持久地治疗镰状细胞病——美国最常见的遗传性血液疾病。

该杂志于3月2日发表血这项研究由加州大学洛杉矶分校伊莱和埃迪·布罗德再生医学和干细胞研究中心的唐纳德·科恩博士领导，概述了一种纠正这种疾病的方法突变基因导致镰状细胞病并且首次表明，基因修正方法可以导致正常的产生红细胞．

患有镰状细胞病的人出生时β -珠蛋白基因发生突变，导致骨髓中产生的血液干细胞产生类似月牙形或“镰刀”形的刚性红细胞。这些形状异常的红细胞不能顺利地通过血管，导致重要器官氧气不足。

干细胞基因治疗该研究中描述的方法旨在纠正骨髓中β -球蛋白基因的突变干细胞产生正常的圆形血细胞。这项技术使用了一种叫做锌指核酸酶的特殊工程酶来消除突变的遗传密码，并用修复-珠蛋白突变的校正版本来取代它。

研究表明，如果能达到更高水平的矫正，这种方法有可能永久治疗这种疾病。

“这是一个非常令人兴奋的结果，”儿科、微生物学、免疫学和分子遗传学教授科恩博士说。bob电竞“这表明，治疗遗传性疾病的未来方向将是纠正患者遗传密码中的特定突变。由于镰状细胞病是第一个我们了解基本基因缺陷的人类遗传疾病，而且由于每个镰状细胞患者在β -珠蛋白基因中都有完全相同的突变，因此它是这种基因校正方法的一个很好的靶点。”

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