治疗帕金森氏症可能取得进展,干细胞疗法也有好消息
巴西D'OR研究与教育研究所(IDOR)和巴西里约热内卢里约热内卢联邦大学(UFRJ)的研究人员迈出了他们所称的使用干细胞产生的神经元植入治疗帕金森氏症的重要一步。使用FDA批准的治疗胃癌的物质,Rehen和同事们能够从胚胎干细胞中培养出产生多巴胺的神经元,这些神经元在植入小鼠体内后保持健康和功能长达15个月,在不形成肿瘤的情况下恢复运动功能。
帕金森氏症是由大脑中产生多巴胺的神经元衰竭引起的,全世界有1000万人患有这种病。目前的治疗方法包括药物治疗和脑电植入,随着时间的推移会造成严重的不良反应,并不能阻止疾病的进展。一些研究表明,移植胚胎干细胞提高了运动功能在动物模型中。然而,到目前为止,由于移植后的肿瘤风险,该手术已被证明是不安全的。
为了解决这个问题,研究人员首次用丝裂霉素C对未分化的小鼠胚胎干细胞进行预处理,丝裂霉素C是一种已经用于治疗癌症的药物。这种物质可以阻止DNA复制,防止细胞失控繁殖。
研究人员使用了帕金森氏症小鼠模型。这些动物被分成三组。第一组,也就是对照组,没有接受干细胞植入。第二组移植未经丝裂霉素C处理的干细胞,第三组移植经丝裂霉素C处理的细胞。
在注射了5万个未经处理的干细胞后,第二组动物的运动功能有所改善,但它们都在3至7周后死亡。这些动物还患上了脑内肿瘤。相比之下,接受治疗的干细胞的动物表现出帕金森症状的改善,并存活到移植后12周的观察期结束,没有发现肿瘤。其中四只小鼠被监测了长达15个月,没有任何病理迹象。
此外,科学家们还表明,在体外分化后,用丝裂霉素C处理这些干细胞可以使多巴胺的释放增加4倍。
该研究的负责人、UFRJ教授、IDOR研究员Stevens Rehen说:“这种将多功能干细胞短期暴露于抗癌药物的简单策略,通过消除肿瘤形成的风险,使移植更安全。”
这一发现于4月份发表在该杂志上细胞神经科学前沿这项研究可以为研究人员和医生提出临床试验的方法铺平道路多能干细胞在移植前使用丝裂霉素C治疗帕金森患者和其他神经退行性疾病。
“我们使用丝裂霉素C的技术可能会加速临床试验的提议多能细胞几种人类疾病”,Rehen说。“这是进行这种治疗的第一步干细胞可能的”。