小说在基因治疗候选目标的关键驱动因素HCC患者的定义的子集

研究结果发表在今天国际小说治疗肝脏国会2015年候选基因定义的子集肝细胞癌(HCC)患者的异常纤维母细胞生长因子受体4 (FGFR4)通路。blu - 554, FGFR4的小分子抑制剂,已被确定为一个潜在的治疗选择30%的肝癌患者。在临床前研究中,试验药物被证明是有效的和的精美选择性FGFR4比起其他激酶针对FGFR家庭。

19 (FGF19)纤维母细胞生长因子的过度表达,FGFR4的配体,可以促进肝脏肿瘤形成的基因改造小鼠(观察),这一过程可以被淘汰了FGFR4基因。这表明FGFR4抑制可能是一种有效的治疗策略在肝细胞癌患者肿瘤有一个活跃的FGF19 / FGFR4信号轴。

该研究的作者发现blu - 554有明显的抗肿瘤活性肝癌模型依赖FGFR4信号通路最高剂量水平,耐受性良好。

克劳斯Hoeflich博士生物学主任蓝图的药品,解释道:“未满足的需求高的肝细胞癌是一种疾病,没有批准基因靶向治疗。这些发现支持blu - 554的调查患者的临床研究肝细胞癌由异常FGFR4信号驱动的。通过识别病人最有可能响应基于分子治疗的癌症,我们希望做一个有意义的差异对肝癌病人。”

有限的肝癌患者治疗选择,这些发现提供一个充满希望的新途径;第一阶段临床试验与blu - 554计划2015年中期开始。

“大多数人被诊断为肝细胞癌一旦癌症是处于高级阶段和前景很差。生存中值诊断是大约六个月的时间。司机和寻找新的疾病治疗方案为病人与肝细胞癌是至关重要的进步这一严重疾病”党委Laurent Castera博士说,欧洲肝脏研究协会。