研究点对亨廷顿疾病的药物目标
亨廷顿氏舞蹈病攻击大脑控制运动的部分,用一连串的毒性破坏神经,而其他部分相对毫发无损。
来自Scripts研究所佛罗里达州校区的科学家(Tsri)已经确立了最终的激活蛋白,称为“卷曲”,扮演一个关键的角色研究亨廷顿氏症在纹状体中的毒性,纹状体是前脑中控制疾病的一小部分身体运动还可能涉及其他认知功能,比如工作记忆。
“我们的研究明确地证实了灌道顿病的作用,”司法助理教授Srinivasa Subramaniam表示,他领导了这项研究。“我们的下一步应该是发展抑制其行动的药物。”
该研究最近发表于期刊上的印刷品疾病的神经生物学。
在一项较早的研究中,Subramaniam和他的同事们发现,rhs与亨廷顿蛋白(因其与亨廷顿氏病的关联而得名)中的一系列重复序列结合,增加了神经元的死亡。新的研究表明,删除rhs可以显著减少该疾病动物模型中的行为问题。
此外,该研究还进一步揭示了在小脑中添加rhs的影响,小脑通常是亨廷顿氏症中不受影响的大脑区域。
值得注意的是,亨廷顿疾病的动物注入钻孔经历了激发运动问题的恶化,包括平衡和协调丧失。Subramaniam和他的同事们也发现病变和损伤的神经元在小脑中,确认束足就足以促进毒性,并且表明如果狭窄过表达,即使这些大脑的那些区域通常不受损坏可能变得脆弱。
“也许来自这项研究的最大问题是灌道是否是亨廷顿疾病的良好药物目标,”Subramaniam说。“简短的答案是”是的“。破坏雨水可以减轻亨廷顿的病理和运动症状的药物。“
该研究的第一作者、苏布拉曼尼亚实验室成员Supriya Swarnkar补充说:“许多亨廷顿氏舞蹈症患者都有与精神相关的问题,比如抑郁和焦虑。”但尚不清楚它们是这种疾病的原因还是后果。我们认为,通过以rhs为靶点,我们可以阻止亨廷顿氏舞蹈症的发生,我们预测这也可以提供预防精神相关问题的保护。”
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