基因治疗可以防止帕金森病动物模型

脑蛋白的基因疗法以降低生产成功阻止帕金森病的发展在动物研究中,根据匹兹堡大学医学院的研究人员。结果,今天在网上发表的临床研究杂志,可能会导致新的了解遗传和环境因素的融合导致疾病,和有效的治疗,防止疾病进展的发展。

科学家们观察到线粒体功能障碍,使能量的细胞,在帕金森病,以及路易小体的特征块的细胞内蛋白质α-synuclein神经元,首席研究员爱德华·a·伯顿说,医学博士,哲学博士。神经学副教授,皮特医学院。

“直到现在,这些很大程度上一直追求作为单独的行研究帕金森病,”波顿博士说。“我们的数据表明,线粒体和α-synuclein可以在脆弱的细胞损害的方式交互,并且针对α-synuclein治疗可能是一个有效的策略。”

团队想看看会发生什么,如果他们淘汰的生产α-synuclein在大脑的黑质多巴胺生成细胞的丢失是帕金森病的进展。要做到这一点,他们用一种无害的病毒称为AAV2工程运输到神经元一小块α-synuclein块生产的遗传密码。他们交付基因治疗大鼠的大脑然后暴露了动物的农药鱼藤酮、抑制线粒体功能。

“我们以前的工作证实鱼藤酮暴露在老鼠繁殖许多帕金森氏症的特点,我们看到在人类,包括运动问题,路易小体,损失的多巴胺神经元和线粒体功能障碍j·盖Greenamyre解释说:“联合研究员,医学博士博士,爱家庭的神经学教授,匹兹堡神经退行性疾病研究所主任皮特。“我们发现,我们的基因治疗阻止这些症状出现,这是非常令人兴奋的。”

两边的大脑控制身体的另一侧。左边的老鼠接受基因疗法的右侧大脑没有变得僵硬和缓慢,而他们的左右。研究人员确定,多巴胺神经元在大脑免受鱼藤酮的治疗,占大幅改善运动症状。相比之下,未经处理的动物和动物收到了控制病毒不减少α-synuclein生产、发展进步的震颤麻痹以及多巴胺神经元的损失。

在后续步骤中,研究者计划揭开分子途径使α-synuclein水平的影响线粒体功能和开发药物,可以针对底层机制。

“病毒载体AAV2已经安全地用于帕金森症患者在临床试验中,所以基因治疗方法可能是可行的,”波顿博士说。“我们认为针对α-synuclein有很大潜力保护大脑免受帕金森病的神经变性。”

“我们希望能够减少α-synuclein的一般方法转化为人体临床试验很快,“Greenamyre博士补充说。