新的治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症的希望
未知的免疫系统之间的联系和运动神经元死亡的肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS),也被称为卢伽雷氏症,已被科学家们发现密友和蒙特利尔大学的研究中心。这一发现铺平了道路,一个全新的方法发现一种药物可以治愈或至少减缓等神经退行性疾病的进展ALS,阿尔茨海默氏症,帕金森氏症和亨廷顿氏病。
这项研究发表在自然通讯显示,免疫系统秀丽隐杆线虫在动物模型,一个小小的1 mm长的蛔虫,ALS的发展起着至关重要的作用。免疫系统的失衡会引起的破坏运动神经元亚历克斯·帕克说,并引发疾病CRCHUM研究员和神经科学副教授的蒙特利尔大学的。
肌萎缩性脊髓侧索硬化症是一种神经肌肉疾病,神经元和脊髓的攻击。那些受影响的逐渐瘫痪,通常死后不到五年的发病症状。没有有效的解决目前存在这毁灭性的苦难。利鲁唑,唯一批准的药物只有几个月延长病人的生命。
十几名ALS基因相关。如果突变发生在其中的一个,人会患病。科学家介绍人类基因突变(TDP-43或付)到秀丽隐杆线虫,线虫广泛用于遗传实验。在大约10天内蠕虫的瘫痪。储蓄的挑战是要找到一个方法从某些死亡。我们的想法修改另一个gene-tir-1-known了它在免疫系统中的作用,”朱莉Veriepe说,首席研究员和博士生的监督下亚历克斯帕克。结果是显著的。的蠕虫免疫赤字tir-1基因的突变导致了更好的健康和更麻痹,”她补充道。
这项研究强调了从未怀疑机制:即使秀丽隐杆线虫蠕虫有一个非常基本的免疫系统,这个系统触发一个误入歧途的蠕虫攻击的神经元。“蠕虫认为它有一个病毒或细菌感染并启动一个免疫反应。但反应是有害的并且破坏了动物的运动神经元,”亚历克斯帕克解释道。是相同的场景和人在工作吗?最有可能。相当于人类的tir-1 gene-SARM1-has证明了神经系统的完整性至关重要。研究人员认为所有基因的信号通路是相同的与ALS有关。这使得TIR-1蛋白质(或人类SARM1)一个很好的药物治疗的目标发展。SARM1尤为重要,因为它是著名的激酶激活过程的一部分,它可以被现有的药物。
亚历克斯帕克的团队已经积极测试药物曾被美国食品和药物管理局批准用于治疗类风湿性关节炎等疾病,是否使用肌萎缩性侧索硬化症。障碍依然存在,然而,在找到一个治疗治愈或减缓病情发展肌萎缩性脊髓侧索硬化症。与蠕虫在我们的研究,我们知道动物生病了因为我们导致了疾病。这使我们能够进行治疗蠕虫的早期生活。但衰老的ALS是一种疾病,通常出现在人类55岁左右的。我们不知道如果一个潜在的药物将被证明是有效的,如果它是只给后出现的症状。但我们已清楚地表明,阻止这个关键蛋白质在这种蠕虫抑制疾病的进展,”亚历克斯帕克总结道。
