修复线粒体疾病背后的致命突变

一个多学科研究小组已经消除了线粒体疾病患者干细胞中的致命线粒体DNA突变。这项研究发表在最近一期的在线杂志上自然是美国一些顶级机构和梅奥诊所再生医学中心合作的项目。

由于治疗选择有限，线粒体疾病对患者及其家人来说是一场特别的斗争，更可怕的是，受影响的患者中有许多是儿童。梅奥诊所再生医学中心主任Andre Terzic医学博士解释说:“这些都是危及生命的疾病，标准治疗仅限于缓解疾病症状。我们的概念验证研究表明，这在功能上得到了纠正干细胞可以从这些患者身上产生，为再生治疗提供初步步骤线粒体疾病．"

现在，俄勒冈健康与科学大学的研究人员与索尔克研究所、桑福德再生医学联盟、牛津大学、辛辛那提儿童医院医疗中心和梅奥诊所再生医学中心合作，应用了方法来恢复线粒体疾病患者细胞中的健康线粒体。通过多能干细胞的生成，他们可以选择含有健康线粒体的干细胞，也可以用供体细胞中的健康线粒体替换功能失调的线粒体。“因此，从线粒体疾病患者的干细胞中恢复线粒体功能是可以实现的，”合著者Clifford Folmes博士解释说。

这项技术在不同形式的线粒体疾病中恢复了线粒体功能，包括Leigh综合征和线粒体脑病、乳酸酸中毒和中风样发作(MELAS)。Terzic博士总结道:“这是一个变革性的时刻，致命疾病成为了目标，并提供了潜在的解决方案。”

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