FDA清除药物囊性纤维化的主要形式

联邦卫生官员已经批准了一项新的组合药物最常见的囊性纤维化,衰弱遗传疾病导致内部粘液积聚,肺部感染和早逝。但它将在一个陡峭的价格更多超过250000美元一年的治疗。

美国食品和药物管理局扫清了观测药丸从顶点药品对囊性纤维化的一种变体,影响大约8500人在美国12年及以上。批准通知发布到该机构的网站。

新药物销售突破药丸Kalydeco Orkambi-is顶点的后续,成为第一个药物治疗囊性纤维化的根本原因在2012年。Orkambi结合Kalydeco新药成分,lumacaftor。

Kalydeco只批准一个罕见的囊性纤维化形成集群影响约2000患者2岁了。

大约30000美国人生活在囊性纤维化,是由多种基因突变由父母传给孩子。疾病引起的粘液积聚在肺部和其他器官,导致感染、消化问题,最终死亡。

顶点表示Orkambi每年将花费259000美元。这是不到Kalydeco每年311000美元的价格标签。

(罗伯特Giusti纽约大学Langone医学中心的指出,美国一半的囊性纤维化患者形式Orkambi的目标,这发生在一个孩子继承一定基因的两个副本mutation-one来自父母。他预计美国食品和药物管理局最终将扩大药物的批准病人6,增加的人数可能受益。

“这是非常激动人心的,因为这种疾病会导致1 - 2%每年在肺功能恶化的病人,“说Giusti指导中心的囊性纤维化的计划。“现在他们有治疗提供潜在的逆转效应”。

在1950年代,囊性纤维化的孩子很少存活足够长的时间完成小学。由于改进护理,典型的囊性纤维化患者今天可以生存到40年代初,根据囊性纤维化基金会。

Kalydeco批准前,药物用于治疗囊肿性纤维化主要集中在控制症状肺气道开放和分手粘液。Kalydeco是第一个药物目标潜在的遗传缺陷引起的疾病。

顶点的新药物已经受到预期研究结果,虽然显著,没有那样戏剧性与Kalydeco首次报道。在公司试验中,患者Orkambi 6个月2.5 - 3%改善肺功能,囊性纤维化患者的关键措施。改善符合FDA标准的有效性,但不等于结果与Kalydeco肺功能提高了约10%。

公司官员指出疾病的不同形式这两种药物的目标。Kalydeco发达的患者是一个问题与细胞壁蛋白质,不适当的平衡的流动水和盐的细胞。Orkambi目标患者蛋白质不达到细胞壁和两个问题,一旦有,不能正常工作。

顶点的股价上涨3.42美元,或2.7%,报129.61美元在下午的交易中。

顶点的囊性纤维化药物源于与囊性纤维化基金会的长期伙伴关系。顶点药品注册获得约1.2亿美元的研究和资金基础,最终在2012年Kalydeco的批准。每天两次药片去年销售额为4.64亿美元,根据剑桥,麻萨诸塞州的公司。

囊性纤维化基金会去年11月出售了其皇室权利Kalydeco和Orkambi为33亿美元。

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