干细胞基因治疗的前景来消除艾滋病毒感染

科学家在加州大学洛杉矶分校和伊莱Edythe广泛再生医学和干细胞研究中心更近一步工程工具,可以有一天的手臂身体的免疫系统抗击艾滋病毒和胜利。这项新技术利用干细胞的再生能力产生免疫反应的病毒。

研究结果发表在《华尔街日报》分子治疗。

“我们希望有一天这种方法可以使艾滋病病毒感染者减少甚至停止当前艾滋病药物疗法,彻底清除体内的病毒,”Scott厨房说,这项研究的主要作者,广泛的干细胞研究中心的一员。“我们还认为这种方法可能扩展到其他疾病。”Kitchen also is a member of the UCLA AIDS Institute and an associate professor of medicine in the division of hematology and oncology at the David Geffen School of Medicine at UCLA.

厨房里和他的同事们第一个报告的使用设计分子嵌合抗原受体,或汽车,在造血干细胞。造血干细胞能够变成任何类型的血细胞,包括T细胞白细胞免疫系统的核心。在一个健康的免疫系统,T细胞通常可以消除身体的病毒或细菌感染。但艾滋病毒太浓和变异过快对T细胞对抗病毒。

研究者基因汽车插入造血干细胞在实验室里,汽车,这是一个由两部分组成的受体识别抗原,工程是由T细胞和直接定位和杀死艾滋病毒感染细胞。的CAR-modified造血干细胞然后移植到艾滋病毒感染小鼠与人类免疫系统被转基因。(因此,艾滋病毒感染导致疾病类似于人类。

研究人员发现,汽车的血液干细胞成功转化为功能性T细胞能杀死艾滋病毒感染细胞的老鼠。结果是减少艾滋病毒水平的95%到80。

研究结果有力地表明,干细胞基因治疗与一辆车可能是可行的和有效的治疗慢性HIV感染人类。

世界领先的传染病杀手,艾滋病毒引起了全世界约4000万人死亡,因为它是在1980年代初首次发现。一旦艾滋病病毒侵入人体,它的目标免疫细胞都在反对它,用T细胞的机械复制本身传遍身体。这杀死了T细胞和削弱了免疫系统,身体不能对抗甚至一个简单的感染。某些药物帮助抑制病毒,但自从人类免疫系统不能清除体内的病毒,艾滋病毒感染者的病毒。

“尽管增加艾滋病的科学理解和更好的预防和治疗提供药物,多数3500万艾滋病毒感染者,数百万人感染的风险,没有足够的预防和治疗,仍然没有实际的治疗,”杰罗姆·扎克说,医学和教授微生物学,免疫学和分子遗传学在加州大学洛杉矶分校大卫格芬医学院和该研究的作者之一。“汽车的方法,我们的目标是改变这种状况。”Zack is co-director of the UCLA AIDS Institute and is affiliated with UCLA's Jonsson Comprehensive Cancer Center and a member of the Broad Stem Cell Research Center.

之前的厨房和扎克的研究表明类似的结果与其他T细胞受体,尽管众所周知,艾滋病毒可能变异远离这些受体。T细胞受体的另一个缺点早期临床研究中使用,他们不能被普遍用于患者,因为他们必须单独匹配病人同样器官移植受者的匹配。

厨房说,车方法更灵活和更有效,因为它理论上可以受雇于任何人。如果进一步测试继续显示承诺,研究人员希望治疗基于他们的方法可以使人体临床试验在5至10年。

嵌合抗原受体的方法仅用于临床前测试,还没有被测试人或美国食品和药物管理局批准用于人类。