退化神经元对阿尔茨海默氏病基因治疗的反应
阿尔茨海默氏病(AD)患者(AD)的神经元对实验基因疗法有反应,其中神经生长因子(NGF)被注射到他们的大脑中,加利福尼亚大学的报告研究人员在当前的加利福尼亚大学医学院的报告研究人员中JAMA神经病学。
UC San Diego Translational Neuroscience Institute和VA Medical Center Iutericger攻读神经科学系主任Mark H. Tuszynski,医学博士Mark H. Tuszynski,医学博士Mark H. Tuszynski,Mark H. Tuszynski,Mark H. Tuszynski,UC Sanivo Translational Neuroscience Institute和VA医疗中心神经科学家,va医学中心神经科医生, 圣地亚哥。
这些发现来自于10例参加了2001年发起的I期临床试验的患者的验尸分析,以评估注射NGF(一种对细胞生长,维持和存活必不可少的蛋白质)可能会安全缓慢还是可以防止AD患者的神经元退化。
直接将NGF施用到大脑中 - 首先是用于治疗成人神经退行性障碍的 - 有两个原因。NGF蛋白太大了,通过血脑屏障,使得不可能在其他地方注射。自由循环NGF会引起不良反应,例如疼痛和体重减轻。通过将NGF精确地注入大脑的靶向区域,研究人员只能将蛋白质引入周围的神经元。
此后,基因治疗方法已在多个测试地点进行了II期试验。结果尚未发布。已发表的发现来自2001年3月至2012年10月在圣地亚哥分校医疗中心参加安全试验的广告患者。参与者在治疗后生活了一到十年。
“所有阿尔茨海默氏病的大脑都表明了对生长因子的增长反应的解剖学证据,”塔森斯基(Tuszynski)从一开始就一直是该试验的首席研究员。“这意味着,作为一类的生长因素始终导致人类神经退行性疾病中垂死的细胞激活。”
Tuszynski说,调查结果表明,NGF在长时间内是安全的,值得一提作为潜在的AD治疗。目前,没有有效的AD治疗方法。
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