坦普尔和福克斯蔡斯癌症中心正在测试治疗癌症和骨髓疾病的药物

天普大学医院和福克斯大通癌症中心是费城仅有的两个参与国际I期随机临床试验的地点，该试验测试了药物guadecitabine (SGI-110)在骨髓增生异常综合征(MDS)和急性髓性白血病(AML)中的作用。MDS是一组骨髓疾病，其中骨髓不能产生足够的健康血细胞。AML是一种血液和骨髓的癌症。

SGI-110是新一代小分子药物它抑制DNA甲基化——细胞用来控制基因表达的几种表观遗传机制之一，通过这个过程，遗传指令被用来合成基因产物．这些基因产物通常是蛋白质，在体内发挥重要功能。异常的DNA甲基化，或异常的甲基化，已经与恶性肿瘤发病率的增加有关。SGI-110逆转异常的DNA甲基化。

Jean-Pierre Issa医学博士，天普大学医学院费尔斯癌症研究和分子生物学研究所主任，福克斯蔡斯癌症中心癌症表观遗传学项目的联合负责人，是该研究的主要作者，该研究已于8月19日发表在杂志上。柳叶刀肿瘤学．他说，这项研究是该药物首次用于人类。Issa博士解释说:“我们的目标是衡量MDS或AML患者的安全性，并确定药物是否改变了患者的表观遗传书签。”

该研究表明，SGI-110在MDS和AML患者中具有良好的耐受性，易于管理，并且具有生物学和临床活性。重要的是，强剂量相关的DNA去甲基化，或异常DNA甲基化的逆转，与药物治疗患者的临床反应相关，有反应者比无反应者表现出明显更多的去甲基化。“这意味着这种药物是安全的，那些表观基因组发生更多变化的患者对这种药物的反应更强烈，”伊萨博士说。

该临床试验在美国和加拿大的13个主要癌症中心进行，共治疗93例患者(74例AML和19例MDS)。

伊萨博士说:“这项研究导致了一项尚未发表的大型二期研究。”“这些研究最令人兴奋的结果是，这种药物也开始了新的III期临床试验，如果成功，它可以导致FDA批准治疗白血病患者。”这项III期研究刚刚由Temple骨髓移植项目助理主任Patricia L. Kropf医学博士在Fox Chase癌症中心启动。

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