替代战略基因替换显示承诺在杜氏肌萎缩症

基因治疗的方法治疗进行性肌肉萎缩症的杜氏肌肉营养不良症(DMD)并不取代突变DMD基因而是送ITGA7的基因,在骨骼肌蛋白质,导致显著减少症状和延长寿命严重DMD的小鼠模型。表达的ITGA7不引起免疫反应,进一步支持其潜在的新型治疗模式,根据一项新的研究发表在人类基因治疗。

克里斯汀海勒,路易Rodino-Klapac和合作者的研究所全国儿童医院和俄亥俄州立大学哥伦布,描述他们当前使用的方法交付α7基因,编码的ITGA7层粘连蛋白受体,5 - 7天的老鼠缺乏肌营养不良蛋白和拉。这些老鼠之间通常会死6 20周的年龄,但是基因转移α7扩展寿命超过10周,如本文所述“人类α7整合素基因(ITGA7)由腺相关病毒延伸的生存严重影响肌营养不良蛋白/ Utrophin-Deficient老鼠”。

“重组AAV载体的迹象在许多遗传病临床疗效,”特伦斯·r·Flotte主编说,医学博士,西莉亚和艾萨克Haidak医学教育教授和院长,院长,和常务副总理,马萨诸塞大学医学院,伍斯特马。“某些遗传和免疫方面的杜氏肌萎缩症是一种非常复杂的目标简单rAAV-mediated基因替换。这种替代策略带来了绕过这些潜在问题的巨大希望实现这些患者的临床效益。”