对FDA越来越多地使用快速开发和批准途径的担忧

两项研究由美国研究人员进行，并由英国医学杂志今天提出的问题是，大多数新药是否比现有产品更有效，或者它们在批准前是否经过了充分的评估。

他们描述了美国食品和药物管理局(FDA)如何越来越多地使用其加急发展以及它认为重要的新药的批准途径，并评估用于支持现有药物补充批准的证据水平。

然而，他们也指出，国会正准备在更少证据的基础上主张更快的审查。

一种新的处方药在美国广泛销售之前，必须得到美国食品和药物管理局的批准。FDA还提供了四个特殊项目，以加快有前景的治疗严重或危及生命的疾病的新药的开发和批准。

这些项目被设计为标准审批程序的例外，应该严格限制于满足未满足的医疗需求或提供显著临床进展的药物。

但它们存在争议，因为尽管它们使许多有益药物获得批准，但它们也依赖于早期试验，而这些试验产生的数据不那么可靠。

因此，布莱根妇女医院和哈佛医学院的一组研究人员决定评估1987年至2014年间FDA对新药的特殊快速开发和审查途径的使用情况。

他们表明，在过去的20年里，符合FDA加速药物开发和批准计划的药物数量以每年2.6%的统计显著增长。

他们还指出，“这种趋势是由那些不是一流的药物推动的，因此可能缺乏创新性。”

在研究期结束时，他们发现“大多数新批准的药物至少与这些特殊项目中的一种有关，这意味着例外变得比规则更普遍。”

在第二项研究中，他们显示，在2005年至2014年期间，支持FDA批准补充适应症(超出药物原始适应症的用途)的证据质量存在很大差异。研究结果显示，在扩大药物批准患者群体的补充剂中，情况尤其如此。

他们说，他们的发现“对病人护理有重要意义”，并“强调了建立一个强有力的事后审批系统的必要性”药物监测疗效和安全性，及时进行验证性研究，并重新审查现有的立法激励措施，以促进最佳的给药循证医学．"

在一篇相关的社论中，来自美国和加拿大的两名专家表示，这些研究“让人有理由担心大多数人是否新药是否比现有产品更有效，是否对其安全性进行了充分评估。”

他们问，患者和医生真的希望治疗癌症和其他危及生命的疾病的药物以这种方式获得批准吗?

他们是否知道，更快的检查与严重安全问题的显著增加以及患者因不良反应入院或死于不良反应的风险相关?

他们认为:“实际上，FDA在没有有意义的临床效益证据的情况下批准了大多数补充批准。”

他们呼吁建立另一种范式，“在这种范式中，研究的重点是为患者提供更好的药物，而不是为了利润，低偏倚风险的临床试验寻找真正的好处，并如实报告危害。”

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