端粒酶靶向药物证明了骨髓纤维化治疗的好处

根据今天发表在该研究新英格兰医学杂志。

Mayo Clinic的血液学家，研究的主要作者Ayalew Tefferi，M.D. Ayalew Tefferi，M.D. Ayalew Tefferi说：“我们观察到Imetelstat具有活性和诱导的形态和分子恢复。”“我们还观察到，imtelstat表现出选择性抗共线活性，抑制了生长癌细胞，我们以前没有记录过其他药物。”

骨髓纤维化是一种慢性髓样癌，其中骨髓细胞产生血细胞异常发育和起作用。结果是骨髓中疤痕组织的形成（纤维化），严重的贫血通常需要输血，无力，疲劳以及脾脏增大。患有骨髓纤维化的患者在血液干细胞中具有几个基因突变之一，包括JAK2，MPL，CALR，ASXL1和剪接体途径突变。骨髓纤维化Tefferi博士说：“尽管患者可能会从其他疗法（例如ruxolitinib）中获得症状缓解，但他们通常不会恢复到正常的骨髓。骨髓。

研究人员研究了33例中位年龄为67岁的患者。这些患者中有将近一半已经接受了JAK抑制剂的治疗。研究人员指出，七名患者有完全或部分缓解。完全响应的中间持续时间为18个月。在四名完全反应的四名患者中，骨髓纤维化均逆转，并记录了四名患者中的三名分子反应。

“我们注意到响应率有所不同，尤其是在完全缓解率的情况下，患者Tefferi博士说，有和没有某些特定的基因突变，例如ASXL1，SF3B1和U2AF1。“这强调了未来临床试验中实验室相关研究的需求。”

与治疗相关的不良事件包括血小板减少症，中性粒细胞减少症，贫血和肝功能酶水平的升高。