基因可能是治疗帕金森病的关键

伦敦国王学院的研究人员发现了一种与神经功能相关的新基因，这可以为帕金森病等神经退行性疾病患者“关闭”该基因提供治疗靶点。

帕金森氏症影响了全球约700万至1000万人，其特征是进行性丧失视力运动机能，精神症状和认知障碍．

目前治疗帕金森氏症的方法只治疗疾病的症状，而不是其潜在的原因，所以这些新发现果蝇如果在人类身上复制，可能会产生新的预防治疗方法。

以前的研究表明，线粒体(细胞中提供能量的微小“电池”)的缺陷在包括帕金森症在内的许多影响神经系统的疾病中发挥着重要作用。然而，到目前为止，这些疾病发展背后的神经元过程尚不清楚。

这项研究今天发表在PNAS研究人员发现，果蝇体内受损的线粒体会产生一种信号，这种信号会停止神经细胞从工作。一种名为HIFalpha的基因被发现调节神经信号从受损的线粒体中，当这个基因被研究团队“关闭”时，神经功能在患有帕金森病的果蝇中得到恢复。通过使HIFalpha基因失活，可以防止线粒体损伤引起的神经细胞早期衰竭。

在患有利综合征的果蝇身上也观察到了同样的效果。利综合征是一种罕见的神经系统疾病，由严重的线粒体缺陷引起，通常发生在人类出生后的第一年。

研究作者表示，由于HIFalpha基因也存在于人类体内，这一新发现可能为未来的新疗法铺平道路。

伦敦国王学院精神病学、心理学和神经科学研究所(IoPPN)的约瑟夫·贝特曼博士说:“和人类一样，患有帕金森氏症的苍蝇会逐渐失去运动功能，这对它们的攀爬能力产生了负面影响。”值得注意的是，我们发现关闭一个特定的基因可以显著提高它们的运动功能和攀爬能力。

“我们的工作中最大的惊喜是，受损的线粒体会产生一种信号，主动阻止神经细胞正常工作。多亏了这项研究，我们现在对神经细胞的功能有了更好的了解，这可能会改变人们对帕金森病等神经系统疾病的理解和治疗方式。”

英国帕金森氏症研究通讯负责人克莱尔·贝尔说:“了解我们基因的细微变化如何引发脑细胞死亡，是开发帕金森氏症新疗法最有希望的途径之一。”

“这一发现为复杂的遗传因素拼图增添了一块新的拼图，这些因素在帕金森症中起着作用。”