高剂量化疗和干细胞移植可使淀粉样蛋白患者长期存活

接受大剂量化疗(melphalan)和自体干细胞移植(HDM/SCT)治疗的轻链(AL)淀粉样变患者在长期生存方面取得了最大的成功。

这些发现以“信”的形式发表在杂志上血， （美国血液学学会杂志)，报告中数量最多的病人在世界范围内接受大剂量化疗和干细胞移植治疗这种罕见疾病。

轻链淀粉样变(AL)是美国最常见的全身性淀粉样变。这种疾病是由人体产生抗体的浆细胞产生异常的轻链(抗体的组成部分)引起的。这些轻链错误折叠并形成淀粉样沉积物(一种淀粉样蛋白质)，积聚在肝脏、肾脏、脾脏或其他组织中，可对这些器官造成严重损害。

HDM/SCT被认为是一种创新治疗1994年，波士顿大学医学院(BUSM)和波士顿医学中心(BMC)首次开发了这种方法。从那时起，629名AL淀粉样变患者在BMC接受了这种治疗。

在HDM/SCT治疗后6-12个月，评估了543例患者的血液学反应(治疗开始起作用的第一个指标)。40%的患者在干细胞移植后达到血液学完全缓解(CR)细胞移植．治疗后平均3.97年，血液学复发率为18.2%。近三分之一的患者实现了长达20年的长期生存。

该研究的主要作者、BUSM淀粉样变性中心医学教授、副主任、医学博士Vaishali Sanchorawala解释说:“虽然生存在很大程度上依赖于实现血液系统完全缓解(CR)，但未达到CR的患者和CR后复发的患者的生存显著，这表明积极治疗的好处。”

Sanchorawala医学博士补充说:“更好地了解哪些患者可能从这种治疗中受益最多，降低与治疗相关的死亡率，以及使用新型药物的联合治疗来提高CR率，可能会改善几年前被认为患有快速致命诊断的患者的预后。干细胞移植在BMC的血液学和肿瘤学部门。

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