聚乙二醇化酶有助于尿素循环疾病的小鼠
将精氨酸转化为鸟氨酸的酶氨基酶特别设计的长期持久形式,减少了杀菌酶缺乏的小鼠中的单一和重复剂量后血液中的精氨酸水平,称由贝勒医学院在一份报告中引领的研究人员出现在期刊上的人类分子遗传学。
当孩子缺乏足够的用途时酶氨基酶1,它们可以患有痉挛性助性(或对身体两侧的相应部分瘫痪),智力残疾,癫痫发作和生长缺乏。氨基酶活性的这种降低导致尿素循环疾病,但与其他此类疾病不同,这一个通常不会导致反复性和大量的氨血液。精氨酸是一种在体内天然产生的氨基酸,对人脑化学产生显着影响。
然而,怀疑血液中的精氨酸和其代谢物在血液中循环的升高有助于这种疾病的神经功能,并且是分子部助理教授的助理教授士兵博士。人类遗传学在Baylor和本报告的第一个作者。
“目前的治疗策略使其挑战减少精氨酸水平她说,“正常或近乎正常的水平”。因为这个原因,她和同事,包括通讯作者Brendan H. Lee博士,贝勒的分子和人类遗传学部主席,认为这一新分子称为Pegymated Aginase1(由基于奥斯汀的AEGLEA BiotheAckeics制备)可能会降低血流中循环的精氨酸水平。实际上,研究人员使用了这种癌症治疗的研究。
研究人员发现对新生儿和成年小鼠的研究,研究人员发现聚乙二醇化酶(也称为AEB1102)降低了血液中的精氨酸水平。
然而,这项研究中的小鼠比这种疾病更严重不足,患有这种疾病的乳房。因此,治疗没有缓慢死亡。
“我们的希望是这种酶可能用于治疗患者酶缺乏通过补充目前用于减少血液中的精氨酸水平的策略,“她说。
既然有新生儿筛查对这种疾病,她希望更多的案件在孩子的生活中早些时候提请儿科医生注意。
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