杜氏肌萎缩症是一种干细胞疾病
渥太华医院的一项新的研究和渥太华大学的准备完全改变我们理解杜氏肌萎缩症,为更有效的治疗方法。
该研究发表在自然医学2015年11月16日,首次表明,杜氏肌萎缩症直接影响肌肉干细胞。
“近20年来,我们认为肌肉无力在杜氏肌萎缩症患者主要是由于他们的肌肉纤维的问题,但我们的研究表明,它也是由于内在缺陷他们肌肉的功能干细胞Michael Rudnicki博士说:“这项研究的资深作者。“这完全改变了我们的理解杜氏肌萎缩症,最终可能导致更有效的治疗方法。”
Rudnicki博士是再生医学项目的主任渥太华医院,渥太华大学教授。他还拥有加拿大研究主席在分子遗传学。
杜氏肌萎缩症是最常见的肌肉萎缩症,影响大约3600个男孩。它是由基因突变引起的,导致的损失肌营养不良蛋白的蛋白质,导致进步肌肉无力和死亡的第二个或第三个十年的生活。
肌肉干细胞是负责肌肉修复在正常的受伤和运动。为了应对肌肉损伤这些干细胞分裂生成前体细胞,成为构成我们的肌肉纤维。
多年来,肌营养不良蛋白被认为是一个简单的结构蛋白质只存在于肌肉纤维。在当前的研究中,Rudnicki博士和他的团队发现,肌肉干细胞也表达肌营养不良蛋白的蛋白质,如果没有这种蛋白质,它们产生少10倍肌肉前体细胞,循序产生更少的功能的肌肉纤维。他们还发现肌营养不良蛋白是一个关键的分子机制,使肌肉干细胞周围组织的方向。
“肌肉干细胞缺乏肌营养不良蛋白不能告诉哪个方向,哪个方向是,“Rudnicki博士说。“这是至关重要的,因为肌肉干细胞需要感受环境的决定是否产生更多的干细胞或形成新的肌肉纤维。没有这些信息,肌肉干细胞不能分裂并且不能正确修复受损的肌肉。”
这个调查是在老鼠细胞进行的,但预计结果将在人类中,所有动物的抗肌萎缩蛋白蛋白质是几乎相同的。
目前治疗杜氏肌萎缩症是有限的类固醇和物理治疗,减缓病情发展和减轻症状。实验方法如基因疗法也被调查,但Rudnicki博士的研究表明,这些方法将不得不被修改以便他们目标肌肉干细胞以及肌肉纤维。
“我们已经看到在肌肉干细胞的方法来解决这个问题,“Rudnicki博士说。“我不确定我们会治疗杜氏肌肉营养不良症,但是我很希望将来有一天,我们会有新疗法正确肌肉干细胞来修复的能力折磨患者的肌肉,把这种毁灭性的,致命的疾病变成慢性但可控的条件。”
发现是由该领域的专家,包括罗纳德•Worton博士共同杜氏肌萎缩症的基因研究,1987年担任副总裁渥太华医院11年。
“当我们发现杜乡的基因肌肉萎缩症,好希望我们能够开发一种新的治疗很快,“Worton博士说,他现在退休了。“这是比我们最初认为的更加困难,但Rudnicki博士的研究是一个重大突破,应该更新希望研究人员、病人和家庭。”
