提高基因治疗是一种很有前途的候选人为囊性纤维化治疗

一种改进的基因疗法治疗可以治愈小鼠囊性纤维化(CF)。细胞培养的CF患者,治疗反应良好。这些令人鼓舞的结果的实验室研究的分子病毒学和基因治疗在KU鲁汶,比利时。

囊性纤维化或囊肿性纤维化是一种遗传性疾病,使体内的粘液厚而粘,进而导致堵塞,例如,呼吸道和胃肠道。症状可以治疗,但没有治疗这种疾病。

囊性纤维化是由雌性生殖道基因的突变引起的。这个基因包含一种蛋白质,这种蛋白质的生产代码函数作为一个通道,通过它,氯离子和水的流出细胞。在CF患者的细胞,这些氯通道功能失调,甚至缺席,这厚粘液开始建立。

“几年前,推出一种新型药物,可以修复功能失调的氯通道”,教授Zeger Debyser解释道。“不幸的是,这种药只在少数的CF患者。的影响基因治疗,先前的研究表明,治疗是安全的,但很大程度上是无效的囊性纤维化病人。然而,随着基因疗法最近被证明成功的血友病等疾病和先天性失明,我们想重新审视其潜在囊胞性纤维症”。

这就是为什么主要作者Dragana Vidovi和玛丽安Carlon检查改进基因疗法治疗基于插入CFTR基因材料的氯channels-coded检测基因的基因组重组AAV病毒载体,这是源于相对无辜AAV病毒。研究人员然后使用这个向量“走私”健康的雌性生殖道基因复制到受影响的细胞。

在小鼠与囊性纤维化和肠道细胞培养这种方法从CF患者,取得了积极成果。“我们管理rAAV老鼠通过他们的航空公司。大部分的CF老鼠恢复。patient-derived细胞培养,氯和流体运输恢复了”。

还有很长的路要走基因疗法可以用于治疗囊性纤维化患者Debyser澄清:“我们决不能让CF患者错误的希望。开发一个基于基因疗法治疗需要多年的工作。首先,我们的研究没有涉及实际的人类,只有老鼠和patient-derived细胞培养。此外,我们仍然需要检查治疗工作多长时间。重复剂量可能是必要的。但基因治疗显然是一种很有前途的候选人为进一步研究对治疗囊性纤维化”。

这项研究是在与鲁汶大学医院合作进行的巴黎大学,乌特勒支,鹿特丹。

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