新型周期性麻痹药物

罗彻斯特大学医学中心(URMC)的神经学家领导了超过15年的研究，终于首次批准了一种治疗罕见神经肌肉疾病周期性瘫痪的方法。美国食品和药物管理局(FDA)最近批准了由Taro Pharmaceuticals以品牌名称Keveyis销售的二氯非胺，用于患有这种疾病的个人。

周期性瘫痪极其罕见——美国估计有5000人患有这种疾病——这种情况通常不会致命，也不会缩短寿命，但会对生活质量产生重大影响，这取决于瘫痪“发作”的频率和严重程度，而瘫痪“发作”是这种疾病的标志。一些患者可以几个月不发作，可能只有肢体活动受限，而另一些患者每天都发作，可以一次固定几个小时。随着时间的推移，许多病人变得越来越虚弱。

罗彻斯特大学医学中心神经内科教授Robert“Berch”Griggs医学博士说:“这是医学上最引人注目的疾病之一。”Robert“Berch”Griggs是导致该药物被批准的临床研究的主要研究员。“患者早上醒来后，颈部以下完全瘫痪。几个小时后，他们就能恢复行动能力，所以当他们到达医生办公室时，他们通常已经完全正常了。”

格里格斯是国际公认的周期性瘫痪专家，受到世界各地患者的追捧。大约45年前，格里格斯首次证明了药物乙酰唑胺对治疗周期性瘫痪有部分疗效，最近，他是一个研究小组的成员，发现了周期性瘫痪的遗传原因。2003年，美国国立卫生研究院(National Institutes of Health)任命格里格斯领导一个由医生和科学家组成的全国网络，重点研究周期性瘫痪等罕见神经系统疾病。

URMC在将二氯非胺推向市场方面的作用始于2000年，当时Griggs和他的同事Rabi Tawil医学博士在一项小型研究中表明，二氯非胺在预防发作和保持患者肌肉强壮方面非常有效。

二氯非胺已被FDA批准用于治疗青光眼，但该药的原生产商默克公司已将其撤出市场。2000年的研究结果促使Taro制药公司从默克公司购买了该药物的许可证，以便将其用于周期性瘫痪研究。

一项涉及二氯非胺的更大规模研究于2004年启动。HypHop临床试验——以研究中的两种疾病命名:高钾性周期性麻痹和低钾性周期性麻痹——涉及65名患者，并证实了早期研究的结果。

周期性麻痹是一种通道病;一种遗传性疾病，其原因是控制细胞中离子运动的通道(或门)不能正常工作。准确及时地调节这些离子，如钠、钙、钾和氯，对肌肉控制至关重要。当我们肌肉和其他组织中的离子运动出现一点点偏差时，就会导致疾病。低钾血症和高钾血症周期性麻痹钠和钙通道紊乱。

格里格斯说:“对于那些患有经常使人衰弱的症状的人来说，Keveyis的批准既是一个重要的、急需的治疗进步，也是一个提高对疾病认识和理解的机会，这对这些人来说一直是一个挑战。”

---

---