抗癌药物显示了承诺杜氏肌萎缩症的治疗

药物通常用于治疗白血病显示潜在的治疗可以减缓肌肉营养条件的恶化,杜氏肌萎缩症。

杜氏肌萎缩症最常见影响男孩,大约有2400人在英国受到条件的影响。目前还没有治愈和大多数病人是不会活过30岁。

谢菲尔德大学的研究人员研究了一种名为达沙替尼的药物,通过屏蔽了某些化学信号刺激增长癌症细胞。他们发现同样的药物也会关掉类似的信号蛋白与杜氏肌肉营养不良症(DMD)。这蛋白质叫dystroglycan,一部分在维持健康的肌肉组织。

药物的团队测试了斑马鱼繁殖携带DMD和记录鱼的条件改善了40%。这些鱼用达沙替尼治疗进一步游泳,时间比对照组。可能是通过结合药物和其他治疗方法目前正在开发,其有效性可能会进一步提高。研究结果发表在《华尔街日报》人类分子遗传学。

“显然达沙替尼已经承诺治疗DMD,”史蒂夫络筒机教授说,他领导了这项研究。“从我们理解药物是如何工作的,我们相信它可以有效地减缓肌肉的恶化,延长患者的行走能力也保护他们的心脏和呼吸肌肉。有潜力,如果毒品被立即诊断,疾病进展可能会大幅减少。”

因为达沙替尼已经为临床使用,研究人员希望能取得进展更迅速地对试验药物在人类治疗DMD。在老鼠实验已经开始,不错的效果。其他药物,以类似的方式工作,达沙替尼也在调查中,络筒机教授的团队。

肌肉萎缩症英国主任玛丽塔Pohlschmidt博士的研究,说:

“这些令人鼓舞的发现一个独特的杜氏肌萎缩症治疗新途径。它是一个复杂的条件,我们认为,它将有效地结合疗法来治疗它。络筒机教授的方法可以补充潜在疗法目前推进通过临床试验,使它们更有效。

”随着时间的推移,我们希望其潜在治疗其他肌肉营养不良也会调查。现在,我们期待看到的结果进一步研究杜氏营养不良症肌肉萎缩症支持这些早期的有前景的结果。”