基因编辑技术改善了具有遗传失明的大鼠的视觉

根据Cedars-Sinai的研究，首次显示通过去除遗传缺陷来治疗遗传缺陷治疗遗传缺陷的遗传疾病的新技术。

Cedars-Sinai州长监管委员会的研究团队重新生成医学研究所专注于遗传视网膜炎Pigmentosa.， 一种退行性眼病没有明确的治疗，可能导致失明。研究人员使用称为CRISPR / CAS9的技术去除导致失明疾病的遗传突变。CRISPR / CAS9由细菌使用的策略调整，以对抗入侵病毒。虽然研究涉及老鼠，但它是一个重要的里程碑，因为它对人类的潜在影响。

“我们的数据显示，通过进一步发展，可以使用该研究科学家Shaomei Wang，MD，Shaomei Wang，博士学位，研究科学家兼生物医学副教授科学。王是该研究的高级作者，在杂志上发表分子治疗。

据国家健康研究院称，视网膜炎，患者患者在早期阶段经历夜间失明的一类疾病，以及萎缩和颜料的变化，视野的收缩和最终失明。虽然整体罕见，但它是最常见的遗传疾病视网膜，影响美国和欧洲的4,000人中约1人。CRISPR / CAS9，Cedars-Sinai科学家们用于靶向视网膜炎的科学家，已经被遗传研究人员使用了不到五年的遗传研究人员。在那个时候，它已经改变了科学基因组编辑通过使过程更容易，更可靠，更便宜。

该技术从细菌部署以禁用入侵病毒的系统调整。细菌首次复制侵略者的一部分遗传密码进入特殊的核糖核酸（RNA）序列，这使得Messenger执行代码的指示。当病毒返回时，RNA与称为CAS9的蛋白质结合，将其引导至病毒中的匹配基因。蛋白质禁止基因。通过修改该系统，科学家可以将CAS9编程，以打开或关闭所选基因，或重写遗传密码。（CRISPR代表聚类定期间隙短的回文重复，此过程中涉及的DNA序列的类型。）

在该研究中，Cedars-Sinai研究人员设计了一种CRISPR / CAS9系统，用于去除导致感光体细胞损失的突变基因。他们将该系统注入幼小实验室大鼠，该大鼠被设计成模拟一种称为常染色体显性的遗传性视网膜炎，其涉及这种突变的基因。单个注射后，通过光学电机反射测量，大鼠能够看到与对照相比的更好，这涉及响应于不同程度亮度的移动条纹转动头部。

Clive Svendsen，博士学位参加了该研究，表示，通过修改CRISPR / CAS9系统的元件并使用新的病毒递送技术，可以改善这些结果的有效性和一致性。在未来，经过更多的研究，他认为，通过该系统的可靠基因组可以提供纠正患者中遗传性疾病的方法。

“这是第一次CRISPR / CAS9基因编辑已被用来防止活着动物的视力丧失。这是一个真正显着的结果，并为未来诊所的更令人兴奋的研究和翻译是一种真正显着的结果，”Svendsen说：“监管局监管董事会再生医学研究所和Kerry和Simone Vickar Family Foundation尊敬的椅子在再生医学中。

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