新疗法停止了小鼠lou gehrig病的进展

俄勒冈州立大学的研究人员今天宣布，他们基本上已经停止了肌萎缩性侧索硬化症（ALS）或Lou Gehrig病的进展，在一种用于研究该疾病的小鼠模型中已有将近两年寿命。

科学家指出，这一发现是寻找ALS治疗，令人衰弱和致命疾病的最引人注目的，刚刚发表在疾病的神经生物学。

这项研究的首席作者约瑟夫·贝克曼（Joseph Beckman）说：“我们对这种治疗能够阻止ALS的进展感到震惊。OSU Linus Pauling Institute的Burgess和Elizabeth Jamieson主席。

在数十年的工作中，没有发现除了一个月以外的延长人类生存外，还没有发现任何可以做任何事情的治疗方法。这鼠标模型在这项研究中使用的是科学家认为可能更类似于人类对这种治疗的反应，该方法由一种称为铜ATM的化合物组成。

尚不清楚人类是否会有相同的反应，但是研究人员正在尽快进行人类临床试验，首先测试安全性，然后再进行新方法的功效。

ALS被确定为渐进式和致命的神经退行性疾病在1800年代后期，并于1939年获得了国际认可，当时它被诊断出在美国棒球传奇人物Lou Gehrig。众所周知，这是由于运动神经元的死亡和恶化引起的脊髓，这反过来与铜（锌超氧化物歧化酶）中的突变有关。

铜 - 大大是一种已知的化合物，有助于专门为线粒体受损的细胞传递铜，并到达需要治疗ALS的脊髓。该化合物的毒性低，很容易穿透血脑屏障，已经用于某些目的的人类医学中，在较低的剂量中，并且在实验室动物的水平上耐受性良好。使用铜ATM后不需要任何铜。

但是，专家警告说，这种方法并不像服用铜的营养补充那样简单，这种补充剂在中等剂量时可能有毒。他们说，这种补充剂对ALS的人没有任何价值。

新发现是由OSU的科学家报告的；澳大利亚墨尔本大学；德克萨斯大学西南大学；中央佛罗里达大学；以及乌拉圭蒙得维的亚的巴斯德学院。该研究可作为开放访问疾病的神经生物学。

使用新处理，研究人员能够在一种类型的转基因小鼠模型中停止ALS的进展，通常在两周内死亡，而无需治疗。这些小鼠中的一些已经幸存了650天以上，比以前的任何研究要长500天。

在某些实验中，开始治疗，然后扣留。在这种情况下，小鼠在停止治疗后的两个月内开始表现出ALS症状，并在另一个月内死亡。但是，如果恢复治疗，小鼠的体重增加，疾病的进展再次停止，小鼠再过6-12个月。

2012年，贝克曼（Beckman）被俄勒冈州医学研究基金会（Discovery Award bob88体育平台登录of Oregon）的发现奖（Discovery Award）公认为俄勒冈州的主要医学研究员。他还是由美国国立卫生研究院（National Institutes of Health）资助的OSU环境健康科学中心主任，以支持对环境引起疾病作用的研究。

贝克曼说：“我们对这种治疗在小鼠中的作用有良好的了解，我们预计它应该在家族性和可能零星的人类患者中起作用。”“但是直到我们尝试，我们才知道。”

家族性ALS患者是患有该疾病家族史的更多患者，而零星的患者反映了较大的一般人群。

贝克曼说：“我们希望人们了解我们正在尽快进行人类试验。”“在发展ALS的人类中，从发病到死亡的平均时间只有三到四年。”

这些进步是基于理解ALS疾病过程和生物化学基础研究的实质科学进步。这些研究中使用的转基因小鼠已被设计为携带“超氧化物歧化酶铜伴侣”或CCS基因的人类基因。CCS将铜插入超氧化物抑制酶或SOD中，而携带这些人类基因的转基因小鼠在未经治疗的情况下迅速死亡。

经过多年的研究，科学家开发了一种方法来治疗ALS，该方法基于将铜带入脊髓中的特定细胞，线粒体因铜缺乏而削弱了。铜是一种有助于稳定SOD的金属，SOD是一种抗氧化剂蛋白，其适当的功能对生命至关重要。但是，当它缺乏金属副因素时，SOD可能会“展开”并变得有毒，导致死亡运动神经元。

研究人员说，有一些证据表明，这种方法部分通过改善线粒体功能而起作用，也可能在帕金森氏病和其他疾病中具有价值。这些主题也在进行研究。

科学家说，这种治疗不太可能允许从ALS引起的神经元丧失中大量恢复，但诊断后开始时可能会减缓进一步的疾病进展。它还可能处理引起ALS的SOD突变基因的载体。

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