国家先进转化科学中心基因治疗的最新进展

美国国家促进转化科学中心(NCATS)的一篇社论强调了国家促进转化科学中心(NCATS)使用基因治疗方法治疗罕见疾病的新举措，特别是基因转移和基因编辑技术的有前途的方面，如腺相关病毒(AAV)载体和CRISPR-Cas9人类基因治疗．

在文章“基因治疗:来自NCATS的观点”中，Philip Brooks, N. Nora Yang和Christopher Austin，美国国立卫生研究院(NIH)， Bethesda, MD，描述了NCATS的战略，即专注于平台方法，可以很容易地适应于开发多种疾病的治疗方法。目的是确定最有前途的方法，并支持其从实验室到临床的转化，使患者可以受益于这些新的治疗策略。

在与NCATS的使命和优先事项特别相关的基因治疗的最新发展中，有重大进展病毒载体用于治疗罕见疾病，包括AAV，它比腺病毒和逆转录病毒载体具有显著优势基因转移尤其是在安全方面。作者还讨论了其他核酸疗法的快速进展，如反义寡核苷酸药物和基于rna的治疗剂。引起广泛关注的新基因编辑工具提供了有针对性的可能性基因失活或者在不使用病毒载体的情况下插入治疗基因。

“我们非常高兴NCATS主任选择我们的杂志来描述他的战略愿景基因治疗主编Terence R. Flotte医学博士，医学教育教授Celia和Isaac Haidak教授，马萨诸塞州伍斯特市马萨诸塞大学医学院院长、教务长和执行副校长说。