亨廷顿疾病的潜在治疗，发现在老鼠中有效，安全，猴子
根据今天发布的数据在小鼠和猴子测试的情况下，将成为第一个靶向亨廷顿疾病（HD）的药物的药物是有效和安全的，这将在加拿大温哥华的温哥华第68届年度会议上呈现，4月15日至2016年4月21日。在人类中测试药物的研究已经开始。
亨廷顿的疾病是一种罕见的遗传性疾病，导致不受控制的运动，智力能力丧失，情绪问题，最终死亡。通过亨廷顿基因的突变从父母传递给孩子。突变导致产生疾病引起的亨廷顿蛋白。每个孩子都有50/50遗传基因突变的机会。继承突变基因的每个人都会最终发展这种疾病。
新药称为IONIS-HTTRX，是一种反义药物，其作为“基因消化器”，以抑制亨廷顿疾病人们的亨廷顿蛋白的生产。
“有一个可能性是非常令人兴奋的治疗这可能改变这种毁灭性疾病的过程，“哥伦比亚大学英国哥伦比亚大学的临床研究首席研究员Blair leavitt。”现在我们只有处理疾病症状的治疗。“Leavitt注释药物仍然是人类临床实践的阶段。
亨廷顿疾病小鼠模型的早期研究表明，用反义药物治疗延迟疾病进展，并导致疾病表型的持续逆转。在Yac128小鼠中，HD的转基因模型，电动机缺陷在启动反义治疗的一个月内改善，并在治疗终止后两个月恢复到正常。抗义治疗的BACHD小鼠的运动技能，HD的另一种转基因模型，治疗后发起八周后八周，治疗终止后至少九个月。在鞘内药物施用反义药后观察到在猴子中，在整个中枢神经系统中，在整个中枢神经系统中依赖于HTT mRNA和HTT蛋白的减少。在猴子中容易实现将皮质亨廷顿水平的减少50％，并与尾部减少15％至20％。在进一步测试啮齿动物和猴子中，发现IONIS-HTTRX在没有任何剂量限制副作用的情况下被耐受良好耐受。
该药物现在处于1/2A期临床研究。通过腰椎空间中的鞘内注射，该药物通过鞘内注射进入脑脊髓液中，因为反义药物不会穿过血脑屏障。在目前的临床研究中，该药物以每月间隔用四剂施用。将评估不同剂量的药物以确保安全性和耐受性。此外，药物药代动力学将被特征和药物对特定生物标志物的影响和临床结果。
这药品由Ionis Pharmaceuticals的科学家合作，与他们的合作伙伴Chdi Foundation，San Diego大学的合作伙伴Chdi基金会，罗氏制药和学术合作。临床前研究是由Ionis Pharmaceutical进行的。正在进行的临床研究由Ionis Pharmaceuticals支持，是IONIS与Roche合作的一部分发展反义药物治疗亨廷顿的疾病。
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