介绍了一种抗家族淀粉样变的强力药物
巴塞罗那大学(IBB-UAB)生物技术和生物医学研究所的研究人员与位于巴塞罗那科技园(PCB)的生物制药公司SOM Biotech合作，在自然通讯在该研究中，他们描述了一种强大的药物，SOM0226(托尔卡彭)，可以显著改善家族性转甲状腺素淀粉样变(ATTR)的药理治疗。
ATTR是一种罕见的退行性疾病疾病主要影响神经系统和心肌组织(心肌)，通常由父母遗传给孩子。当肝脏和机体的其他部位产生转甲状腺素(TTR)的突变，从而失去其功能结构时，它就会发生。这导致有毒淀粉样蛋白纤维聚集，根据所涉及的突变，沉积在不同的器官，如大脑、肾脏、神经、眼睛或心肌，导致这些器官功能失常，并导致各种形式的疾病。为了防止病情恶化，需要进行肝移植或肝和心脏移植。
在刚刚发表的这项研究中，研究人员进行了生物物理试验——在体外细胞培养中、在体外人体血浆中以及在疾病的小鼠模型中——以表明托尔卡彭是一种通过TTR抑制淀粉样蛋白纤维聚集的强大抑制剂，稳定蛋白质结构，从而减缓疾病的进展。这是迄今为止未知的性质药物该药物用于治疗帕金森氏症。结果证明，这种化合物比目前唯一可用来治疗多神经病变的ATTR变体的药物有效四倍。
研究的所有疾病变异的结果都是阳性的:家族性淀粉样多神经病变还有心肌病(分别影响周围神经和心肌)和老年性系统性淀粉样变性，这是一种散发性疾病，在60岁以上的男性中发病率很高(也影响心肌)。此外，该疗法被证明可以跨越血脑屏障，成为首个治疗影响中枢神经系统的变异的疗法。
根据研究人员的说法，这种分子有可能成为一种有效的药物，可以预防导致这种疾病的蛋白质沉积，并减缓其进展，这种药物可能在五年内上市，因为它已经在一项针对神经病变变体患者的临床试验中进行了测试。这项试验由Vall d’hebron大学医院研究所的Josep博士Gámez领导，与SOM生物技术公司合作，是一项概念验证测试，以评估该化合物的有效性和安全性，它证明了后者能够在所有接受治疗的患者血浆中稳定100%的TTR，达到高度安全性。
模仿甲状腺激素
Tolcapone通过模仿甲状腺激素(T4或甲状腺素)与血流中的TTR结合的过程发挥作用。就像激素一样，药物与蛋白质紧密结合，将构成蛋白质结构的四种蛋白质亚基结合在一起。这种结合被证明可以稳定蛋白质，防止亚基分离并形成聚集体。
ATTR是世界上最常见的家族淀粉样变性。在西班牙，尽管该病可能出现在任何地方，但在帕尔马德马略卡岛和瓦尔维德德尔卡米诺岛(韦尔瓦)尤其流行。
来自美国拉霍亚斯克里普斯研究所、葡萄牙波尔图生物分子细胞研究所、萨拉戈萨大学(Investigación de Biocomputación y Física de Sistemas complejo) (BIFI, IQFR-CSIC)的研究人员也参加了研究。
重新定位的药物
这项研究是由萨尔瓦多·文图拉(萨尔瓦多·文图拉是UAB生物化学和分子生物学系的讲师，也是IBB的研究员)和SOM生物技术(SOM生物技术是一家专门从事药物重新定位的生物制药公司，该公司发现了使用托尔卡彭治疗ATTR，并拥有该专利)共同领导的。
药物重新定位涉及将已经被批准用于特定治疗适应症的分子(如用于治疗帕金森病的托尔卡彭)用于不同的疾病，从而加快其开发和患者获得新治疗的机会。
这一策略还有助于降低治疗成本，就托尔卡彭而言，可以促进其在巴西和葡萄牙等国家的使用，在这些国家，多神经病变的变体非常普遍。
该药物已被美国食品和药物管理局指定为ATTR孤儿药。这是很重要的，因为在美国有一大群人患有ATTR的心肌病变体。
