研究揭示新的脊髓性肌肉萎缩症的治疗目标

神经科学家已经发现了一种特殊的酶,这种酶在脊髓性肌肉萎缩症,起着至关重要的作用,抑制这种酶的活性,可以显著减少这种疾病的严重程度和改善病人的生活方式。

脊髓性肌萎缩是一种使人衰弱的疾病,导致虚弱和浪费的肌肉。体验不同症状的患者的疾病严重程度范围,不能坐,站,行走困难。最严重的形式,这种疾病导致呼吸困难,导致死亡。

“我们已经确定了酶JNK3作为治疗目标治疗脊髓性肌肉萎缩症的症状,”Laxman Gangwani说,博士,副教授在神经科学中心的重点在德州理工大学健康科学中心(埃尔帕索(El Paso TTUHSC)领导了这项研究。

在最近的一项研究发表在12月15日的问题人类分子遗传学,Gangwani博士和他的研究团队在TTUHSC厄尔巴索描述小鼠脊髓性肌肉萎缩症看到巨大的改善JNK3酶基因抑制时消除其活动。这一发现表明,脊髓性肌肉萎缩症患者也可以看到改进如果治疗药物抑制JNK3的活动。

“我们看到少肌肉退化,更多的肌肉增长和更好的肌肉力量,改善整体运动,“Gangwani说。“什么更引人注目的是最初的死亡率减少了四分之三,总寿命增加了1/2”。

脊髓性肌肉萎缩症是由基因突变引起的脊髓运动neurons-neurons引发的损失,帮助控制身体的运动。随着神经元恶化,那么一个人的能力来控制自己的运动。

然而,这个研究发现,抑制小鼠JNK3预防运动神经元的损失,这是特别重要的,以防止疾病的进展,Gangwani说。

“到目前为止,脊髓性肌肉萎缩症的研究都集中在针对预防脊髓运动神经元变性的基因突变,但没有成功,因为与基因治疗相关的挑战,”他说。“这是第一个研究,确定了一个目标,JNK3,独立的脊髓的基因突变肌肉萎缩新颖的治疗发展。”

TTUHSC埃尔帕索的研究小组现在计划测试药物的化合物可以抑制小鼠JNK3识别药物化合物,将减缓疾病的进展,减少这种疾病总负担的病人。他们还决定专利使用JNK3抑制剂来治疗他们的想法脊髓性肌肉萎缩症。

Gangwani说,“JNK3代表一个有前途的新途径的研究发展中治疗的临床进展。”