新疗法减少遗传性癌症患者的癌前息肉

继承APC基因的突变会导致近100%一生结直肠癌的风险。结肠癌可以牵制的大肠,这些病人也有15%患癌症的风险在小肠,癌症死亡的主要原因在这个病人组。一项新的研究发表在美国医学协会杂志(JAMA),已确定第一个预防治疗这些患者,两种药物组合可以显著减少的数量和大小在小肠癌前息肉。

珠宝samad博士是这项研究的首席研究员从猎人癌症研究所(HCI)犹他大学。他说,医疗和手术的管理这些病人是很困难的,因为很难消除癌前息肉在小肠和手术切除的这个区域小,以及大肠,意味着病人很难吸收营养。“我们已经剩下很少,没有选择提供治疗。”

家族性腺瘤息肉病(FAP)是一种遗传疾病,发生在1 10000人。它是由突变引起的APC(腺瘤息肉病杆菌)是遗传基因从一个父母。FAP患者形式,成千上万的大型和小肠息肉。许多病人摘除大肠预防结肠癌,但对于一些大量的小肠息肉患者,很难防止癌症的发生。

研究中使用培养的结肠癌细胞和小鼠模型对FAP,建议同时阻断两种不同的生化途径可以抑制肿瘤的生长。具体来说,在鼠标FAP模型中,给予一种阻止炎症通路的药物由cyclooxygenase-2 (cox - 2)和药物,阻止了表皮生长因子受体(EGFR),减少了开发动物小肠肿瘤的87%。

黛博拉·Neklason博士在研究中,研究人员说,目前的临床试验获得的信息用于基础科学测试的药物组合苏灵大(cox - 2)抑制剂和埃罗替尼(表皮生长因子受体抑制剂)。“这个试验是为了在两个路径相交,看看我们可以降低小肠息肉和癌症的发展,“Neklason说。

九十二FAP患者发现猎人癌症研究所遗传胃肠道癌症登记处,世界上最大的注册中心,并进入一个审判,接受药物和安慰剂一半一半。这次审判是失明所以无论是患者还是人员知道谁获得药物。两组患者接受内镜在审判开始之前,六个月后再次为了想象和描述息肉治疗前后的大小和数量。

时的6个月的内窥镜检查,药物治疗组显著减少(p < 0.001)和较小的息肉比安慰剂组息肉总体下降71% (p < 0.001)。”这是一个重要的例子,实验到临床科学发现在细胞生物学和临床预防小鼠模型转化为一个精确的临床试验在高风险患者组中,“samad说。

在接受治疗的病人中最常见的副作用是一个痤疮像皮疹(87%)和口腔溃疡(39.1%)。许多患者的药物剂量减少在六个月的试验,但这似乎并没有影响到减少息肉负担或数字表明低剂量的药物可用于未来的试验。

samad说大部分的副作用是可以忍受的,”提供精确的药物治疗预防,你确定一个准确的组患者在最高的癌症风险,药物可能有风险,但是风险收益比率变化因为病人可能会有一些副作用,但降低癌症的风险更重要。”

samad说,虽然这初步试验是令人鼓舞的,现在还不知道如果药物组合完全预防癌症。病人被跟随在接下来的两年,这将帮助确定长期的结果。未来的多中心试验看看使用不同剂量的药物,以及使用埃罗替尼及sulinac单独或结合在一起。