科学家们消除hiv - 1从人类t细胞的基因组

基因编辑系统专门设计的科学家路易斯Katz天普大学医学院铺平了道路,最终治愈患者感染艾滋病毒,引起艾滋病的病毒。在本月发表在《自然》杂志一项研究,科学报告研究人员表明,他们可以有效地和安全地消除病毒DNA的人类细胞生长在文化。

根据新的研究中,高级调查员•卡迈勒哈利利的博士,劳拉·h·卡内尔和神经科学系主任,教授中心主任Neurovirology,并综合NeuroAIDS中心主任路易斯·卡茨天普大学医学院(LKSOM),“抗逆转录病毒药物非常擅长控制艾滋病毒感染。但在抗逆转录病毒疗法患者停止服用药物遭受艾滋病毒复制快速反弹。”The presence of numerous copies of HIV weakens the immune system and eventually causes acquired immune deficiency syndrome, or AIDS.

治疗HIV /艾滋病毒已造成超过2500万人的生命,因为它在1980年代首次被发现在艾滋病研究的最终目标。但是消除病毒已成为集成到CD4 + t细胞后,细胞主要是感染了艾滋病病毒,被证明是困难的。最近的努力集中在有意重新激活艾滋病毒,旨在刺激一个健壮的免疫反应根除病毒的能力被感染细胞。然而,到目前为止,这些方法已经成功“震惊和杀死”。

哈利利的博士和他的同事们决定尝试一种不同的方法,专门针对hiv - 1病毒DNA(综合病毒基因组)使用独特的定制基因编辑技术。他们的系统包括一个指导hiv - 1 RNA专门定位t细胞基因组DNA,削减和核酸酶酶t细胞DNA链。一旦核酸酶hiv - 1的DNA序列,编辑的基因组的细胞的DNA修复机制的统一。

在以往的研究中,哈利利的博士的研究小组已经证明他们的技术的hiv - 1剪掉人类细胞系的DNA。在最新的研究中,然而,他们集中在潜伏性和有效感染的CD4 + T细胞显示技术不仅可以消除病毒从细胞,其持续存在HIV-1-eradicated细胞实际上是对再感染的保护他们。更重要的是,他们把他们的工作在体外实验中,从患者t细胞感染艾滋病毒在细胞培养中生长,表明基因编辑系统治疗可以抑制病毒复制,大大降低病毒载量患者细胞。

在这项研究的另一个主要组成部分,哈利利的博士的研究小组解决问题关于脱靶效应和毒性。使用一种方法称为超深全基因组测序,这被认为是黄金标准基因组评估,研究人员分析了HIV-1-eradicated细胞的基因组突变的基因以外的地区的目标向导RNA。他们的分析排除脱靶效应基因,包括潜在的抵押品对细胞基因表达的影响。细胞生存和增殖的研究表明HIV-1-eradicated细胞生长和功能正常。

“这些发现重要的在多个层面上,”哈利利的博士说。“他们展示我们的基因编辑系统的有效性在消除艾滋病毒DNA的CD4 t细胞,通过引入突变病毒基因组,永久钝化其复制。此外,他们表明,该系统可以保护细胞免受再感染和技术是安全的细胞,没有毒性作用。”

“这些实验之前没有执行这个程度上,”他补充道。“但他们地址是至关重要的问题,结果让我们推进这项技术。”