FDA小组投票反对批准eteplirsen用于DMD

(HealthDay) -美国食品和药物管理局顾问小组周一表示，药物eteplirsen不应被批准用于治疗杜氏肌营养不良症。

目前还没有治疗这种疾病的药物。患者、家长和医生坚持认为，这种药物延长了患有杜氏肌营养不良症的男孩在正常情况下需要坐轮椅后很长时间行走的能力，《纽约时报》报道。然而，FDA的外部专家小组表示临床试验数据药物制造商Sarepta Therapeutics的产品不符合该机构对良好对照研究的要求。投票结果是7票赞成、3票反对、3票弃权。

Sarepta提交的研究只包括12名患者，并且没有足够的安慰剂对照，《纽约时报》报道。专家组成员发现患者证词与FDA规定存在冲突。“根据我所听到的，这种药物肯定有效，但问题的框架不同，”查尔斯顿南卡罗来纳医科大学神经病学主席Bruce Ovbiagele博士说，他投票反对批准。《纽约时报》报道。

FDA将于5月26日做出是否批准eteplirsen的决定。该机构不必遵循其顾问团的建议。

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