Ivacaftor改善囊性纤维化患者的平滑肌功能

囊性纤维化(CF)是由氯通道CFTR的突变引起的，它破坏了肺部的液体运输。CF患者有多种并发症，包括气道阻塞、感染和病理性组织重塑。在CF患者中观察到气道平滑肌的改变，但尚不清楚这些异常是否直接由于气道平滑肌细胞CFTR的丧失。

在本期的江森自控的洞察力艾奥瓦州大学的David Stoltz及其同事提供的证据表明，CTFR功能障碍直接改变了气道的弹性和血液供应。作者评估了一组CF患者在ivacaftor治疗前和治疗后立即的平滑肌功能，ivacaftor恢复了这组患者的CFTR功能。治疗迅速恢复CFTR功能，改善气流，增加小气道的容量和灵活性。

本研究结果表明，气道平滑肌中CFTR的损失是导致一些cf相关症状的原因。