Sacubitril/缬沙坦治疗慢性心力衰竭:有显著额外益处的迹象

sacubitril和缬沙坦的固定剂量联合用药(商品名:Entresto)已于2015年11月被批准用于有症状的慢性心力衰竭伴泵功能降低(射血分数)的成人。德国卫生保健质量和效率研究所(IQWiG)现在在早期效益评估中检查了与适当的比较疗法相比，这种药物组合是否为患者提供了额外的效益。

根据研究结果，在死亡率、心力衰竭住院的必要性和生活质量方面的积极影响占主导地位。这些都没有受到非严重副作用的负面影响的质疑;因此，总体而言，可以从数据中得出相当大的额外收益的迹象。

批准研究过早终止

在其档案中，该药物制造商使用了一项随机对照试验的数据，该试验将sacubitril/缬沙坦直接与依那普利进行了比较，每一种都与β受体阻滞剂联合使用。由于计划的中期分析能够显示，在51个月后，sacubitril/缬沙坦组发生的心血管死亡更少，因此该研究提前终止。

心血管衰竭导致的死亡减少

档案数据显示，sacubitril/缬沙坦组的全因死亡率低于依那普利组，这主要是由心血管死亡减少引起的。

关于因心力衰竭住院的频率的结果也有利于新的固定剂量组合;然而，这些仅限于病情严重程度较低的患者(NYHA I类和II类)。最后，与健康相关的生活质量数据也显示了sacubitril/缬沙坦的优势。

低血压更常见

与依那普利相比，新的固定剂量联合治疗的结果不太有利的唯一结果是低血压(低血压)，这属于非严重副作用。

由于还记录了疾病的晚期并发症或症状，因此数据不能最终解释副作用的进一步重要方面，即严重不良事件和因不良事件而停止治疗。然而，没有迹象表明sacubitril/缬沙坦会造成更大的伤害。

进一步的患者相关结局数据，如心肌梗死、中风或肾功能衰竭，在研究组之间没有相关差异。

正面效应占主导地位

有迹象表明，在全因死亡率和心脏衰竭住院治疗，以及与健康相关的生活质量的微小额外益处。低血压的数据显示了更大的危害，但其程度无法量化。总体而言，IQWiG因此认为sacubitril/缬沙坦与依那普利相比具有相当大的额外益处(分别与β -受体阻滞剂联合使用)。

结论性研究也适用于慢性疾病

《药品市场改革法》(AMNOG)一直受到批评，特别是在最近，它倾向于治疗预期寿命较短的严重疾病，如晚期癌症。有人声称，只有这些设置允许在合理的时间内提供可靠的研究数据，以证明额外的好处。IQWiG药物评估部门负责人Thomas Kaiser评论说:“sacubitril/缬沙坦的批准研究再次表明，大规模和结论性的研究也可以用于慢性疾病。”“制造商只需要有意愿”，Kaiser补充道。