进步和承诺的基因转移和基因治疗beta-thalassemias编辑

有前景的结果从第一个球蛋白基因转移的临床试验治疗beta-thalassemias-inherited形式的anemia-have消除在一些个人需要输血。加强当前基因治疗策略和新基因编辑工具应用到正确的β球蛋白缺陷和重新激活胎儿血红蛋白生产是最令人兴奋的新进步追求在寻找治愈严重的球蛋白障碍,所述人类基因治疗。这篇文章可以免费下载的人类基因治疗直到2016年6月5日网站。

Jorge Mansilla-Soto伊莎贝尔河、法Boulad和米歇尔•Sadelain纪念斯隆凯特林癌症中心,纽约,纽约,是文章的合著者”细胞和基因治疗Beta-Thalassemias:进展和前景”。他们现在的理由使用球蛋白基因疗法治愈beta-thalassemias并讨论四个阶段我在美国和欧洲临床研究正在进行。作者还强调了重要的作用,新兴的基因编辑和基因修复技术可以在纠正β球蛋白缺陷。基因干预的可能性导致治疗beta-thalassemias研究者得出结论的可能性越来越大。

这篇文章是一个纪念文集的一部分为乔治•Stamatoyannopoulous医学博士DrSci,医学和基因组科学教授和导演,马基分子医学中心,华盛顿大学西雅图。

“审查Sadelain实验室凸显了巨大的进展基因治疗对血红蛋白疾病”,主编说特伦斯·r·Flotte医学博士,西莉亚和艾萨克Haidak医学教育教授和院长,院长,和常务副总理,马萨诸塞大学医学院,伍斯特马。“这是非常合适的,这是由这样一个著名平移physician-scientist灵感来源于斯塔姆博士。”

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