替代终点在癌症药物批准过程中不能很好地代表生存
据发表在6月号《美国癌症杂志》上的一项研究的作者称，用于支持美国批准的大多数新癌症药物的替代终点通常缺乏正式的研究梅奥诊所论文集．该分析质疑美国食品和药物管理局(FDA)是否遵守了要求代理人“合理可能预测”或“确定”用于批准的标准。
“在癌症临床试验，代理端点，例如肿瘤收缩俄勒冈健康与科学大学的血液学家、首席作者、医学博士、公共卫生硕士维奈·普拉萨德(Vinay Prasad)说:“或减缓肿瘤生长，可能被用作对患者有影响的结果的替代指标——活得更长或更好——以获得新药的早期批准。”
普拉萨德博士和合著者、美国国立卫生研究院(National Institutes of Health)研究员金哲(Chul Kim, M.D. m.p.h.)研究了2009年1月至2014年12月期间FDA根据替代终点批准的55种药物。25种药物获得了加速(临时)批准，30种药物获得了传统(完全)批准。根据FDA之前的指导，用于加速批准的替代品应该“合理地有可能预测”更长的寿命，而用于传统批准的替代品应该“建立”。
然而，作者没有找到任何正式分析14种获得加速批准的药物(56%)和11种获得传统批准的药物(37%)的替代品-生存相关性的强度。对于获得加速批准的药物，仅对四种药物进行了1级分析(最可靠的分析)。对于获得传统批准的药物，对15种进行了1级分析，只有3种发现了强相关性。
“目前的研究表明，替代终点的使用药物批准往往缺乏正式的经验验证，”普拉萨德博士说。
在六月号的一篇评论中梅奥诊所论文集梅奥诊所(Mayo Clinic)的血液学家文森特·拉杰库马尔(Vincent Rajkumar)博士写道。普拉萨德和金是“耗时、深思熟虑和仔细研究的产物”。他说，他们的发现“可能会让人认为FDA比以往任何时候都更宽容，更愿意批准肿瘤药物。”
但是，他警告说，在解释这些数据时，有许多方面必须谨慎，提出更多的要求可能会阻碍药物开发的进展和批准的速度。他说，目前的FDA审批流程在速度需求和安全性需求之间取得了最佳平衡，前者使癌症患者能够尽早获得有前景的新药，后者使有害或无用的药物不会进入市场。与此同时，他警告不要进一步放松现行标准。
普拉萨德博士承认，FDA可能有一些未发表的研究来证明这些替代品是正确的。他说:“如果是这样的话，我会敦促FDA发表这些研究，让独立研究人员来评判他们的工作。”“如果代孕成功，那将是一个好消息。但是，如果分析有局限性，了解这些分析对患者是有好处的。”他说，美国食品和药物管理局以前曾发表过这样的分析。
