双重干细胞移植改善高危神经母细胞瘤患儿前景

高危神经母细胞瘤患儿的治疗包括两个自体干细胞移植更有可能是免费的癌症三年后比单个移植病人,3期临床试验。儿童肿瘤协会试验的结果,由调查人员dana - farber波士顿在儿童癌症和血液疾病中心和西雅图儿童医院,提出的全体会议今天在美国临床肿瘤学会的年度会议。(抽象LBA3)。

串联移植技术,最初由dana - farber儿童的研究人员在1990年代,产生更好的结果时,紧随其后的是免疫疗法治疗代理人,调查人员发现。

三年完成治疗后,61.8%的病人参与两个自体transplants-transplants使用他们自己的干细胞而不是一个捐赠者艾德活着和癌症,而只有48.8%的人接受了一个移植手术。

“我们能够治疗神经母细胞瘤患儿在过去的25年里得到了显著提高,特别是随着高强度化疗方案的引入和干细胞移植,”莉莎迪勒说,医学博士,首席医疗官dana - farber波士顿的儿童和该研究的资深作者。“这项研究的结果定义一个新的标准治疗这种疾病。”

朱莉·r·公园,MD,西雅图儿童医院,是该研究的第一作者。

神经母细胞瘤是一种肿瘤,开始在大脑神经细胞外,通常发生在六岁以下的儿童。虽然罕见,在美国每年大约有700新发病例,这是第二个最常见的小儿实体瘤,在婴儿期最常见的癌症。

审判招收了652名新诊断为高危神经母细胞瘤患者,绝大多数的人第四阶段(转移)疾病。参与者的平均年龄是3.1岁。

所有患者最初接受手术和6个周期的高剂量化疗与多个药品代理。前两个周期后造血干细胞采集用于移植。

上一个化疗周期后,355名患者被认为适合使用移植被随机分配接受一个自体干细胞移植与三种化疗药物或双移植不同化疗相结合。两个病人接受移植,第二次是先开始大约六周后完成的。患者接受放射治疗的网站初始肿瘤和,在某些情况下,网站的转移。

移植后患者接受免疫治疗的一个子集,作为dinutuximab的参与者在一个单独的临床试验,一个代理联邦食品和药物管理局在2015年最终被批准用于神经母细胞瘤。在这些患者中,双移植也与一种改进的结果:接受免疫治疗的患者中,73.7%的double-transplant病人已经痊愈,在为期三年的马克还活着的话,相比之下,55.5%的single-transplant病人。

调查人员发现风平浪静生存,生存没有复发疾病或发展的第二个癌症的整体存活率更高two-transplant组,尽管总体存活率没有显著的增加。严重急性副作用的发生率治疗组相似。

“这些结果是令人鼓舞的,事实是,我们把我们的一些最小的病人最有毒的疗法在我们阿森纳,”迪勒说。“虽然我们继续改善生存,我们还必须设法减少治疗和晚期的毒性影响这些孩子将会受到影响。”